Společnost United Therapeutics dokončila nábor účastníků do klinické studie TETON-PPF. Do výzkumu bylo zařazeno celkem 754 pacientů.
Podrobnosti studie
Tato mezinárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotí účinnost nebulizovaného přípravku Tyvaso, jehož účinnou látkou je treprostinil, u pacientů s progresivní plicní fibrózou. Sledování probíhá po dobu 52 týdnů. Primárním cílovým ukazatelem je změna absolutní usilovné vitální kapacity plic od počátečního stavu do 52. týdne. Mezi sekundární sledované parametry patří doba do klinického zhoršení stavu, výskyt akutních exacerbací, celkové přežití v 52. týdnu a data získaná z hodnocení hlášených pacienty.
Účastníci studie byli rozděleni v poměru 1:1 do skupiny užívající nebulizovaný treprostinil nebo placebo. Dávkovací schéma začíná aplikací tří vdechů čtyřikrát denně s postupnou titrací až na cílovou dávku 12 vdechů čtyřikrát denně, v závislosti na individuální toleranci pacienta.
Další postup a očekávání
Společnost United Therapeutics plánuje využít výsledky studie TETON-PPF jako podklad pro podání doplňkové žádosti o novou registraci léčivého přípravku u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Cílem je rozšíření schválených indikací nebulizovaného přípravku Tyvaso o léčbu progresivní plicní fibrózy. V současné době je tento přípravek pro danou indikaci stále ve fázi klinického zkoumání.
Odhadovaná populace pacientů s progresivní plicní fibrózou ve Spojených státech činí přibližně 200 tisíc osob. Předběžné výsledky studie jsou očekávány v druhé polovině roku 2027.