Společnost Mesoblast dokončila nábor a léčbu pacientů v rámci klinické studie MSB-DR004, která se zaměřuje na využití přípravku rexlemestrocel-L při léčbě chronické bolesti dolní části zad spojené s degenerativním onemocněním meziobratlových plotének. Do randomizované, placebem kontrolované studie fáze 3 bylo zařazeno celkem 350 osob. Původní plán počítal se skupinou 300 pacientů, navýšení počtu účastníků proběhlo na základě požadavků hlavních řešitelů studie.
Metodika a cíle studie
Primárním cílem studie je ověřit schopnost jednorázové intradiskální injekce zajistit dlouhodobé snížení bolesti v horizontu 12 měsíců. Toto sledování má potvrdit výsledky pozorované v předchozí studii MSB-DR003. Sekundární parametry hodnocení zahrnují změny v tělesných funkcích pacientů, úroveň kvality života a míru vysazení analgetik, včetně opioidních látek.
Regulační status a další postup
Přípravek rexlemestrocel-L disponuje označením Regenerative Medicine Advanced Therapy, které udělil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. Zveřejnění prvotních výsledků studie se očekává v polovině roku 2027, tedy poté, co poslední léčený pacient absolvuje povinné dvanáctiměsíční sledování.
Ekonomický kontext a profil společnosti
Společnost Mesoblast předpokládá, že v případě schválení pro tuto indikaci by tržní potenciál v USA mohl při nízké míře tržní penetrace přesáhnout 10 miliard amerických dolarů. Firma je v oblasti buněčné terapie aktivní i v dalších segmentech; její přípravek Ryoncil je již schválen úřadem FDA pro léčbu akutní formy reakce štěpu proti hostiteli u dětských pacientů, u nichž nezabrala léčba steroidy. Jedná se o terapii využívající mezenchymální stromální buňky.