Společnost Epicrispr Biotechnologies uzavřela investiční kolo série C v objemu 90 milionů dolarů. Financování vedly společnosti Octagon Capital a Janus Henderson Investors, ke kterým se připojila řada dalších institucionálních investorů, včetně Fidelity Management and Research Company či Sanofi Ventures. Navýšený kapitál je určen pro další rozvoj kandidáta EPI-321 a rozšiřování platformy pro programovatelnou epigenetickou modulaci s názvem Gene Expression Modulation System.
Epigenetická modulace a klinický výzkum
Hlavním rozdílem mezi genovou editací a přístupem společnosti Epicrispr je skutečnost, že nedochází k trvalé změně sekvence DNA. Technologie GEMS se zaměřuje na regulaci genové exprese, což teoreticky umožňuje reverzibilní a přesnější kontrolu nad cílenými geny. První klinický kandidát EPI-321 je vyvíjen pro léčbu facioskapulohumerální svalové dystrofie, což je progresivní onemocnění způsobené nevhodnou aktivací genu DUX4, pro které v současnosti neexistuje schválená léčba.
Předběžné výsledky studie
V rámci probíhající klinické studie fáze 1/2 u lidí vykázal přípravek EPI-321 příznivý bezpečnostní profil. Podle dostupných dat vedla jednorázová intravenózní aplikace prostřednictvím vektoru AAV ke statisticky významnému nárůstu objemu svalové hmoty, což bylo potvrzeno magnetickou rezonancí. Zároveň byly zaznamenány změny v biomarkerech, které odpovídají potlačení aktivity genu DUX4. Nábor pacientů do této studie byl již dokončen a další data se očekávají v průběhu letošního roku.
Význam pro odvětví biotechnologií
Získání prostředků v takovém rozsahu u společnosti, která má v klinickém testování pouze jeden hlavní produkt, naznačuje rostoucí zájem investorů o epigenetické technologie. Důraz je kladen zejména na schopnost platformy GEMS generovat širší portfolio léčivých přípravků pro různá terapeutická zaměření. Následující fází vývoje bude design pivotních studií, který bude závislý na interpretaci dalších klinických dat. Úspěšná validace tohoto přístupu by mohla znamenat etablování programovatelné epigenetické medicíny jako samostatného a komerčně využitelného oboru v rámci moderní biotechnologie.