Společnost Greenstone Biosciences získala grant Catalyze R61 od National Heart, Lung, and Blood Institute, který spadá pod americké National Institutes of Health. Finanční prostředky jsou určeny na výzkum a identifikaci kandidátních léčiv zaměřených na myokardiální fibrózu a dilatační kardiomyopatii u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
Fáze R61 se zaměřuje na identifikaci terapeutických cílů a počáteční vyhledávání vhodných látek. V případě úspěšného naplnění cílů této fáze může následovat etapa R33, která by podpořila syntézu, charakterizaci a testování in vivo před zahájením studií nezbytných pro podání žádosti o nový investigativní léčivý přípravek.
Metodologie výzkumu a vývoje
Společnost plánuje využít modely kardiomyocytů odvozené od pacientů, metody proteomiky, výpočetní screening léčiv a generativní umělou inteligenci. Tento kombinovaný přístup má sloužit k identifikaci a validaci potenciálních léčivých kandidátů. Základem platformy jsou zdroje lidských pluripotentních kmenových buněk, které firma vyvinula.
Duchennova svalová dystrofie je onemocnění postihující přibližně jednoho z 3500 novorozenců mužského pohlaví. Srdeční komplikace představují hlavní příčinu úmrtnosti u těchto pacientů. Stávající léčba pomocí kortikosteroidů může oddálit nástup srdečního selhání, avšak více než čtvrtina pacientů tuto léčbu netoleruje nebo na ni nereaguje. V současné době neexistuje schválená terapie, která by přímo zacílila na srdeční fibrózu spojenou s tímto onemocněním.
Regulační rámec a vývojové modely
Zástupci společnosti Greenstone Biosciences uvedli, že jejich projekt reflektuje změny v regulačním prostředí. Poukazují na nedávné kroky amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a legislativní vývoj, které směřují k posílení podpory pro využívání modelů relevantních pro lidský organismus v procesu vývoje nových léčiv.