Výsledky preklinického testování preparátu VY1706
Společnost Voyager Therapeutics zveřejnila na konferenci Alzheimer’s Association International Conference v Londýně výsledky šestiměsíční toxikologické studie přípravku VY1706, který je vyvíjen pro léčbu Alzheimerovy choroby. Data z testování na primátech prokázala, že jednorázová intravenózní dávka vedla ke snížení hladiny tau proteinu v klíčových oblastech mozku až o 75 procent, přičemž tento účinek přetrvával po dobu šesti měsíců.
Bezpečnostní profil a mechanismus účinku
Při hodnocení toxicity podle standardů správné laboratorní praxe (GLP) nebyly u zvířat zaznamenány žádné nepříznivé klinické ani histopatologické nálezy v centrálním nervovém systému, dorzálních kořenových gangliích ani v periferních orgánech, včetně jater. Tyto výsledky byly potvrzeny i při nejvyšší testované dávce 5E13 vg/kg.
Přípravek VY1706 využívá technologii vektorizované interference RNA (siRNA) zacílené na mRNA genu MAPT, která je zapouzdřena v kapsidě typu TRACER AAV. Cílem této úpravy je snížení produkce tau proteinu v intracelulárním i extracelulárním prostoru. Výzkum naznačuje, že transport přes hematoencefalickou bariéru zprostředkovává protein ALPL, což podle vyjádření společnosti podporuje předpoklad přenositelnosti výsledků mezi druhy.
Další vývoj a klinické hodnocení
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v červnu udělil společnosti povolení k zahájení klinického hodnocení (IND clearance). Tento krok umožní provést první fázi klinických testů u dospělých pacientů s počáteční fází Alzheimerovy choroby. Zahájení podávání látky v rámci těchto studií je plánováno na druhou polovinu roku 2026.