Průběh klinického hodnocení léčby Parkinsonovy choroby
Společnost Kenai Therapeutics oznámila dokončení náboru pacientů do klinické studie fáze 1b/2a s názvem REPLACE. Předmětem výzkumu je hodnocení experimentální buněčné terapie označované jako RNDP-001, která je určena pro pacienty trpící středně těžkou až těžkou formou idiopatické Parkinsonovy choroby.
Mechanismus účinku a cíle studie
Přípravek RNDP-001 představuje typ alogenní buněčné terapie, jejímž cílem je nahrazení dopaminergních neuronů, které jsou při Parkinsonově chorobě postupně ničeny. Studie REPLACE probíhá jako otevřené multicentrické klinické hodnocení. Hlavními sledovanými parametry jsou bezpečnost, snášenlivost a předběžná klinická účinnost u zařazených pacientů. Společnost v dohledné době očekává publikaci prvotních dat týkajících se těchto parametrů.
Regulační status a financování
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) udělil přípravku RNDP-001 status Fast Track. Projekt je částečně financován organizací California Institute for Regenerative Medicine prostřednictvím grantů s označením CLIN1-14300 a CLIN2-19068. V současné době se jedná o investigativní látku, která doposud nebyla schválena žádným regulačním orgánem a její bezpečnost ani účinnost nebyly klinicky potvrzeny.
Technologické zázemí vývoje
Společnost Kenai Therapeutics, založená v roce 2022 se sídlem v San Diegu, vyvíjí terapeutické postupy na základě vlastní platformy indukovaných pluripotentních kmenových buněk. Výrobní proces zajišťuje na základě exkluzivního partnerství společnost FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. Veškeré aktivity společnosti v této oblasti se aktuálně zaměřují na ověření klinické využitelnosti vyvíjené technologie v rámci probíhajícího testování.