Spolupráce společností Catalent a Nanoscope Therapeutics
Společnosti Catalent a Nanoscope Therapeutics rozšířily svou stávající spolupráci, která se zaměřuje na zajištění výroby a distribuce genové terapie MCO-010 v pozdních fázích klinického hodnocení. V rámci uzavřené dohody poskytne společnost Catalent zázemí pro balení a distribuci přípravku v souladu s komerčními standardy. Součástí kontraktu je rovněž zajištění validačního programu komerčního balení, který je nezbytným podkladem pro podání žádosti o licenci pro biologické přípravky Biologics License Application.
Aktuální status vývoje a klinických studií
Společnost Nanoscope v současnosti provádí průběžné podávání dokumentace americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Terapie MCO-010 využívá optogenetický přístup k reprogramování buněk sítnice tak, aby se staly citlivými na světlo, čímž má dojít k obnově zrakových funkcí u pacientů s pokročilými degenerativními onemocněními sítnice, jako je retinitis pigmentosa nebo Stargardtova choroba.
Výsledky dosavadního testování zahrnují data ze studie RESTORE fáze 2b/3 zaměřené na retinitis pigmentosa a výsledky studie STARLIGHT fáze 2 u Stargardtovy choroby. Na základě těchto údajů plánuje společnost zahájit registrační klinickou studii fáze 3 pro indikaci Stargardtovy choroby v roce 2026.
Regulatorní status a budoucí programy
Přípravek MCO-010 získal od úřadu FDA několik specifických označení, včetně statusů Fast Track a Orphan Drug pro obě zmíněné indikace, a pro Stargardtovu chorobu obdržel označení RMAT. Další rozvojové plány společnosti směřují k zahájení programu fáze 2 pro léčbu geografické atrofie v roce 2026. Do portfolia projektů připravených k podání žádosti o zahájení klinického hodnocení (IND-ready) patří rovněž výzkum zaměřený na Leberovu vrozenou amaurózu.