Regulační postup pro léčivý přípravek ATH434
Společnost Alterity Therapeutics obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) oficiální zápis ze závěrečného jednání druhé fáze klinického hodnocení. Tento dokument potvrzuje schválenou cestu pro registraci přípravku ATH434, který je vyvíjen pro léčbu multisystémové atrofie (MSA).
Parametry klinického hodnocení třetí fáze
Zápis z jednání potvrzuje parametry programu třetí fáze, o nichž společnost informovala v červnu 2026. FDA souhlasila s tím, že pro podání žádosti o registraci nového léčiva (New Drug Application) postačí výsledky jedné klíčové studie třetí fáze doplněné o potvrzující důkazy.
Regulační orgán se shodl na návrhu studie, který zahrnuje cílovou populaci pacientů i zvolený terapeutický režim. Primárním sledovaným ukazatelem bude jedenáctibodová škála UMSARS Part I. Sekundárními ukazateli budou dotazník pro hodnocení poruch polykání (Swallowing Disturbance Questionnaire), hodnocení symptomů ortostatické hypotenze a klinický dojem o závažnosti onemocnění (Clinical Global Impression of Severity).
Časový harmonogram a metodika studie
Klinické hodnocení třetí fáze počítá se zařazením přibližně 200 pacientů. Účastníci budou v poměru 1:1 randomizováni k užívání 50 mg přípravku ATH434 nebo placeba, a to dvakrát denně po dobu 12 měsíců. Po skončení této části je plánováno otevřené pokračování studie. Podle vyjádření společnosti probíhají přípravy tak, aby bylo možné studii zahájit do konce roku 2026.
Charakteristika přípravku ATH434
Přípravek ATH434 je perorálně podávané léčivo zaměřené na snižování akumulace železa a ovlivňování patologie alfa-synukleinu. Společnost uvádí, že předchozí randomizovaná studie druhé fáze prokázala účinnost přípravku, jeho vazbu na biomarkery a profil bezpečnosti. Pro léčbu multisystémové atrofie získal tento přípravek od FDA status Fast Track a status léku pro vzácná onemocnění (orphan drug designation).