Výzkum neurodegenerativních onemocnění prochází významnou proměnou. Zatímco dosavadní medicínská praxe přistupovala k diagnózám, jako jsou Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba nebo amyotrofická laterální skleróza (ALS), jako k izolovaným stavům s vlastními příčinami, současné poznatky naznačují existenci sdílených biologických mechanismů.
Společnost NeuroSense Therapeutics zveřejnila výsledky biomarkerů ze své studie fáze 2 nazvané RoAD, která se zabývala účinkem látky PrimeC u pacientů s Alzheimerovou chorobou. Tento přípravek byl původně vyvíjen pro léčbu ALS a kombinuje dvě již schválené účinné látky do jedné formy s prodlouženým uvolňováním. Cílem je ovlivnit několik biologických procesů spojených s neurodegenerací současně.
Výsledky studie RoAD
Studie měla charakter proof-of-concept a zúčastnilo se jí osm respondentů s diagnostikovanou Alzheimerovou chorobou. V rámci výzkumu byla sledována hladina biomarkerů v krvi a mozkomíšním moku, které fungují jako indikátory patologických změn v mozku. U pacientů léčených přípravkem PrimeC byly zaznamenány změny v biomarkerech spojených s tau proteiny a amyloidem, tedy molekulami klíčovými pro rozvoj Alzheimerovy choroby.
Podle vyjádření společnosti NeuroSense vykazovaly tyto změny podobný charakter jako u pacientů s ALS, u nichž byl přípravek dříve testován. To naznačuje, že PrimeC by mohl intervenovat v biologických procesech, které jsou společné pro více forem neurodegenerace. Během studie nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky.
Nové směřování výzkumu
Odborníci z oboru neurologie poukazují na skutečnost, že neurodegenerativní onemocnění jsou často způsobena selháním více vzájemně propojených systémů, nikoliv pouze jednou vadnou molekulární cestou. Současná strategie vývoje léčiv, která se zaměřuje na jeden konkrétní cíl, se u Alzheimerovy choroby ukazuje jako nedostatečná.
Představitelé NeuroSense i spolupracující odborníci z Harvard Medical School zdůrazňují, že ačkoliv jsou výsledky studie RoAD v počáteční fázi a vyžadují ověření v rozsáhlejších, kontrolovaných klinických studiích, podporují hypotézu o nutnosti multimodálního přístupu k léčbě.
Tento trend v medicíně odráží širší změnu v pohledu na stárnutí organismu. Namísto izolované léčby jednotlivých projevů stáří se výzkum posouvá k pochopení stárnutí jako komplexního biologického systému. Pokud je podkladem těchto onemocnění narušení více buněčných procesů současně, jeví se jako logický krok vývoj terapeutik schopných cíleně ovlivňovat celou síť těchto patologických změn. Další postup bude vyžadovat potvrzení těchto účinků u širší populace a ověření, zda pozorované biologické změny vedou k reálnému klinickému benefitu pro pacienty.