Zahájení klinického hodnocení léčiva LTX-002 u pacientů s ALS
Společnost Leal Therapeutics zahájila první fázi klinického hodnocení u lidí, v rámci které podala první dávku testované látky LTX-002 účastníkovi studie s označením NeurALS. Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou a placebem kontrolovanou studii (LTX-002-101; NCT07660614), do které jsou zařazeni dospělí pacienti s genetickou nebo sporadickou formou amyotrofické laterální sklerózy.
Charakteristika a mechanismus účinku LTX-002
Látka LTX-002 je investigativní antisenzový oligonukleotid, který je podáván intratekálně, tedy přímo do mozkomíšního moku. Cílem této terapie je ovlivnění proteinu SPTLC1 a následná úprava hladin sfingolipidů v centrální nervové soustavě. Podle informací poskytnutých společností Leal Therapeutics přípravek snižuje nadměrnou aktivitu enzymu serin palmitoyltransferázy. Tato aktivita je spojována s hromaděním ceramidů a sfingolipidů, které podle dosavadních poznatků přispívají k toxicitě motorických neuronů u obou forem onemocnění. V preklinických modelech byla inhibice tohoto enzymu vyhodnocena jako terapeuticky přínosná.
Průběh a cíle studie
Hlavními parametry sledovanými v rámci studie jsou bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetický profil podávané látky. Výzkumníci se dále zaměří na několik průzkumných cílů, mezi které patří měření hladin proteinu SPTLC1 a koncentrace sfingolipidů v mozkomíšním moku, což má sloužit k ověření účinnosti vazby na cílový protein.
Sledovány budou také klinické markery progrese onemocnění, včetně plazmatického neurofilamentu lehkého řetězce. K posouzení klinického stavu účastníků budou využity standardizované nástroje, jako je hodnotící škála ALSFRS-R, měření vitální kapacity plic a vyšetření svalové síly. Společnost Leal Therapeutics se v rámci svého výzkumného programu specializuje na vývoj neuro-metabolických terapií schopných pronikat hematoencefalickou bariérou.