Regulační status terapie QT-019B
Společnost Hangzhou Qihan Biotech informovala o získání označení Regenerative Medicine Advanced Therapy a Breakthrough Therapy od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro svůj přípravek QT-019B. Jedná se o alogenní CAR-T terapii, která je připravena k okamžitému použití. Vzhledem k tomu, že tento přípravek již dříve získal status Fast Track, dosáhl jako první buněčná terapie vyvinutá v Číně kombinace všech tří prioritních vývojových cest stanovených FDA.
Technické parametry a mechanismus účinku
Terapie QT-019B využívá T-buňky získané z aferézy zdravých dárců. Výrobní proces zahrnuje úpravu pomocí multiplexního genového inženýrství, jehož cílem je koexprese chimérických antigenních receptorů zaměřených na cíle CD19 a BCMA. Součástí technického řešení je vyřazení genu pro T-buněčný receptor, což má za cíl snížit riziko reakce štěpu proti hostiteli. Dále je využito inženýrství pro vyvolání hypoinmunního stavu, což má podle výrobce omezit riziko odmítnutí ze strany hostitelského organismu a prodloužit perzistenci buněk v těle pacienta.
Důsledky pro klinický vývoj
Získaná označení od FDA představují procesní mechanismy, které umožňují intenzivnější komunikaci mezi vývojářem a úřadem. Mezi konkrétní výhody patří možnost průběžného přezkumu dokumentace a potenciální zařazení do prioritního režimu hodnocení. Společnost Qihan Biotech uvádí, že tato rozhodnutí vycházejí z vyhodnocení předběžných údajů o bezpečnosti a účinnosti v rámci probíhajících klinických studií. Cílem těchto postupů je zefektivnění vývoje a zrychlení zpřístupnění léčby pacientům. Společnost se dlouhodobě specializuje na aplikaci multiplexního editování genomu a tvorbu hypoinmunních buněčných terapií určených pro standardizované klinické využití.