Aktuální stav klinického testování přípravku Prosetin
Společnost ProJenX informovala o dokončení náboru účastníků do klinické studie fáze 1b s označením Pro-101, která se zaměřuje na léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Do studie bylo zařazeno 41 pacientů, u nichž byla v rámci části zaměřené na eskalaci dávek sledována bezpečnost a snášenlivost podávané látky.
Dosavadní výsledky naznačují, že Prosetin byl účastníky studie dobře tolerován. Během průběžného sledování nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky, které by byly přímo spojeny s podáváním zkoumaného léčiva. U dvou nejvyšších testovaných dávkovacích úrovní, konkrétně 0,70 mg/kg/den a 1,05 mg/kg/den, dosáhla plazmatická koncentrace látky terapeutického rozmezí stanoveného na základě předklinických farmakokinetických a farmakodynamických modelů.
Analýza prokázala statisticky významný pokles hladiny fosforylovaného MAP2K4 v periferních mononukleárních buňkách krve. Tento jev je vyhodnocován jako potvrzení mechanismu účinku, konkrétně inhibice kinázy MAP4K.
Další fáze výzkumu a sledování
Část studie zaměřená na vícenásobné vzestupné dávky byla uzavřena. Účastníci mají nyní možnost vstoupit do dvouletého otevřeného prodloužení studie. Tato navazující fáze se zaměří na dlouhodobou bezpečnost léčby a hodnocení exploračních biomarkerů, mezi které patří například neurofilamentový lehký řetězec, a také na funkční ukazatele stavu pacientů.
Podrobnější průběžné výsledky studie budou prezentovány na setkání European Network to Cure ALS, které se koná ve dnech 24. až 26. června v Madridu. Součástí prezentace bude také aktualizace dat v rámci platformy TRICALS.
Přípravek Prosetin zůstává ve fázi klinického zkoumání. Doposud neobdržel schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro klinické využití.