Společnost Stealth BioTherapeutics mění svůj název na Mighty Therapeutics po schválení přípravku FORZINITY americkým úřadem FDA.

Společnost Stealth BioTherapeutics Holdings Inc. oznámila změnu svého názvu na Mighty Therapeutics. Tento krok reflektuje transformaci organizace na biotechnologickou společnost v komerční fázi, která se zaměřuje na oblast mitochondriální medicíny.

Změna identity následuje po rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), který udělil zrychlené schválení přípravku FORZINITY (elamipretide). Tento injekční léčivý přípravek je určen pro pacienty s Barthovým syndromem, jejichž tělesná hmotnost dosahuje minimálně 30 kilogramů. FORZINITY představuje první terapeutickou možnost schválenou FDA, která se přímo zaměřuje na mitochondriální funkce.

V současné době společnost eviduje počáteční komerční výsledky, které zahrnují zajištění úhradové dostupnosti a zahájení programu podpory pacientů s názvem Mito Assist. Mighty Therapeutics se nyní věnuje plnění regulačních závazků spojených s postmarketingovým sledováním léčiva a připravuje klinické aktivity zaměřené na rozšíření indikací pro mladší věkové skupiny pacientů s Barthovým syndromem.

Vedle komerčních aktivit společnost pokračuje ve vývoji programů pro léčbu mitochondriálních onemocnění souvisejících s polymerázou gama a suché formy věkem podmíněné makulární degenerace. V rámci vývoje pro léčbu makulární degenerace probíhá klinická studie třetí fáze ReNEW, jejíž dokončení se předpokládá v závěru roku 2027. Současně se připravuje zahájení klinické studie druhé fáze pro oftalmologické kapky bevemipretide, které je plánováno do konce letošního roku.

Schválení přípravku FORZINITY ze strany FDA bylo provedeno v režimu zrychleného schvalovacího procesu na základě dílčího klinického cílového parametru. Udržení registrace léčiva je podmíněno ověřením klinického přínosu v rámci následných potvrzujících studií. Kompletní proces rebrandingu společnosti bude realizován v průběhu následujících týdnů.