Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil status Fast Track společnosti Regeneration Biomedical, Inc. pro její metodu léčby Alzheimerovy choroby. Jedná se o terapii využívající autologní kmenové buňky z tukové tkáně, které jsou aktivovány signální dráhou Wnt a podávány přímo do centrálního nervového systému.
Mechanismus podání a průběh klinického hodnocení
Terapie je aplikována intracerebroventrikulárně prostřednictvím Ommayaova rezervoáru. Tento způsob podání umožňuje obejít hematoencefalickou bariéru a zajistit přímou expozici centrálního nervového systému léčebnému preparátu.
Společnost Regeneration Biomedical, Inc. prezentovala výsledky první fáze klinické studie na konferenci Clinical Trials on Alzheimer’s Disease v roce 2025. Podle zveřejněných údajů studie potvrdila bezpečnost a tolerovatelnost léčby u pacientů. Výsledky rovněž indikují změny v proteomice mozkomíšního moku, snížení hladiny fosforylovaného tau proteinu a zlepšení parametrů u amyloidních PET vyšetření. V rámci studie byly rovněž zaznamenány explorativní signály v oblasti kognitivních funkcí.
Další vývoj a schvalovací proces
Udělení statusu Fast Track ze strany FDA reflektuje absenci dostupných terapeutických alternativ pro toto onemocnění a má za cíl urychlit vývoj a regulační procesy u tohoto typu regenerativní medicíny. Úřad současně vydal povolení k zahájení druhé fáze klinického hodnocení. Tato studie bude probíhat jako multicentrická, randomizovaná a kontrolovaná placebem. Pokračování programu je podmíněno výsledky a daty získanými v rámci této fáze výzkumu.