Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status Fast Track přípravku ofirnoflast, který vyvíjí společnost Halia Therapeutics. Toto označení se vztahuje na léčbu dospělých pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem. Status Fast Track je určen k urychlení vývoje a přezkumu terapeutik určených pro závažná onemocnění a umožňuje častější komunikaci s úřadem i možnost využití zrychlených schvalovacích procesů.
Mechanismus účinku ofirnoflastu
Ofirnoflast je orálně podávaný alosterický modulátor proteinu NEK7. Jeho účelem je regulace aktivace NLRP3 inflamazomu, což je komplex proteinů spojený se zánětlivými procesy v organismu.
Výsledky klinické studie
Společnost Halia Therapeutics zveřejnila data z otevřené klinické studie fáze 2, do které bylo zařazeno 37 dospělých pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem. U 30 vyhodnotitelných osob byla zaznamenána celková míra hematologického zlepšení 67 procent. U pacientů závislých na transfuzích dosáhlo 56 procent z nich nezávislosti na transfuzích červených krvinek po dobu minimálně osmi týdnů. Medián trvání této nezávislosti činil 28 týdnů a medián maximálního vzestupu hladiny hemoglobinu u respondentů dosáhl 4,6 g/dL.
Bezpečnostní profil
Podle údajů zveřejněných společností byl ofirnoflast hodnocen jako obecně dobře tolerovaný. Ve studii nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou. Většina hlášených nežádoucích účinků spojených s podáváním přípravku byla klasifikována jako mírná, tedy stupně 1 nebo 2. Nežádoucí účinky stupně 3 nebo vyšší se vyskytly u 5,4 procenta léčených pacientů. Společnost Halia Therapeutics v současné době připravuje další fázi klinického vývoje, přičemž kompletní výsledky studie byly prezentovány na konferenci EHA2026.