Návrhy na úpravu regulatorních rámců v léčbě vzácných onemocnění
Společnost BrainStorm Cell Therapeutics publikovala v odborném časopise Journal of the Academy of Public Health článek, který se zabývá možnostmi úpravy regulatorních procesů pro vývoj léčiv určených pro pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou a dalšími vzácnými onemocněními. Autory textu jsou Peter J. Pitts, člen správní rady společnosti a bývalý přidružený komisař amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), a Chaim Lebovits, prezident a výkonný ředitel společnosti.
Navrhované nástroje pro zrychlení vývoje léčiv
Autoři článku identifikují několik mechanismů, které by podle nich mohly vést k efektivnějšímu vývoji terapií pro malé a heterogenní skupiny pacientů. K těmto nástrojům řadí využívání validovaných biomarkerů, náhradních koncových bodů, adaptivních designů klinických studií a bayesovské statistiky. Důraz je kladen rovněž na potřebu dřívější koordinace mezi zadavateli studií a regulatorními orgány. Jako další faktory ovlivňující současný vývoj medicíny autoři uvádějí pokroky v oblasti genomiky, umělé inteligence a precizní medicíny.
Stav vývoje platformy NurOwn
Společnost BrainStorm v souvislosti s těmito úvahami uvádí podrobnosti o své platformě NurOwn. Jedná se o přístup využívající autologní mezenchymální kmenové buňky pro léčbu neurodegenerativních onemocnění. Podle sdělení společnosti disponuje tato platforma statusem léčiv pro vzácná onemocnění, který udělily FDA a Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). V rámci vývoje byla dokončena klinická studie fáze 3 zaměřená na amyotrofickou laterální sklerózu. Aktuálně společnost připravuje zahájení studie fáze 3b, která proběhne v režimu Special Protocol Assessment schváleném FDA.