Schválení klinického hodnocení genové terapie pro léčbu Alzheimerovy choroby
Společnost Voyager Therapeutics obdržela 1. června 2026 souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k zahájení klinického hodnocení přípravku VY1706. Jedná se o otevřenou studii s eskalací dávky, která je určena pro dospělé pacienty v raném stadiu Alzheimerovy choroby. Podávání první dávky je plánováno na druhou polovinu roku 2026.
Design klinické studie
Do studie bude zařazeno maximálně 18 účastníků rozdělených do tří kohort. Maximální testovaná dávka byla stanovena na 5E13 vg/kg. Primárním cílem studie je posouzení bezpečnosti a snášenlivosti podávané látky. Sekundární parametry zahrnují sledování hladin tau proteinu v mozkomíšním moku a výsledky z PET zobrazování, které se zaměřuje na depozita tau proteinu v mozkové tkáni.
Mechanismus účinku a technologie nosiče
Přípravek VY1706 využívá technologii vektorizované interference RNA (siRNA), která cílí na mRNA kódující MAPT protein. Pro doručení této genetické informace do mozku využívá společnost vlastní kapsid ze systému Voyager TRACER AAV. Tento nosič využívá receptor ALPL, což umožňuje transport nákladu do centrální nervové soustavy po jednorázovém intravenózním podání. Výrobce uvádí, že systém je navržen tak, aby omezil distribuci do jater, což je zvažováno jako bezpečnostní prvek terapie.
Předklinické poznatky
Předklinická data zahrnují výsledky toxikologických studií na nelidských primátech v souladu se standardy správné laboratorní praxe (GLP). Při podání dávky až 5E13 vg/kg nebyly po 13 týdnech pozorovány žádné nepříznivé klinické či histopatologické nálezy. Výsledky rovněž prokázaly redukci MAPT mRNA a hladin tau proteinu v klíčových oblastech mozku, a to v závislosti na podané dávce, přičemž maximální zaznamenaný pokles dosáhl 75 procent. V současné době je tento projekt klasifikován jako první genová terapie zaměřená na tau protein, která dosáhla fáze klinického hodnocení.