Společnost HAYA Therapeutics zahájila klinické hodnocení fáze 1a/b přípravku HTX-001, který je určen pro léčbu neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie. Do první kohorty účastníků studie již byli zařazeni všichni plánovaní dobrovolníci, kterým byla podána první dávka zkoumané látky.
Cíle klinického hodnocení
Studie je navržena tak, aby ověřila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku této léčebné látky. Výzkum probíhá v rámci kohort s postupně se zvyšující dávkou, přičemž první část studie zahrnuje zdravé dobrovolníky. Následně bude výzkum pokračovat u pacientů s diagnózou neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie.
Princip fungování HTX-001
Přípravek HTX-001 představuje antisense oligonukleotid zaměřený na dlouhou nekódující RNA. Cílem této intervence je snížit hladinu molekuly WISPER, což je nekódující RNA specificky spojená se stresem srdeční tkáně. Tato modulace má vést k reprogramování srdečních fibroblastů. Předklinické testy podle údajů společnosti naznačují, že tento mechanismus snižuje patologickou fibrózu srdce a přispívá ke zlepšení jeho celkové funkce.
Regulační status a vývoj
Látka HTX-001 je v současné době ve fázi zkoumání a dosud nebyla schválena žádným regulačním úřadem, jako je například americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv nebo Evropská léková agentura. Bezpečnost a klinický přínos této terapie u lidí musí být teprve potvrzeny výsledky probíhajícího klinického hodnocení. Společnost HAYA Therapeutics vyvíjí tento kandidátní lék na základě své platformy zaměřené na regulaci genomu, jejímž účelem je ovlivňovat buněčné stavy způsobující rozvoj onemocnění. Společnost sídlí v Lausanne ve Švýcarsku a provozuje výzkumné laboratoře v San Diegu v Kalifornii.