Výsledky studie CELIA zaměřené na léčbu Alzheimerovy choroby
Společnosti Ionis a Biogen zveřejnily výsledky klinické studie druhé fáze s označením CELIA, která se zabývala účinky experimentálního léčiva diranersen (IONIS-MAPT_Rx/BIIB080). Jedná se o antisense oligonukleotid, který je navržen tak, aby cíleně působil na protein tau u pacientů v raných stadiích Alzheimerovy choroby. Do studie bylo zahrnuto 416 účastníků s mírnou kognitivní poruchou nebo mírnou demencí způsobenou touto chorobou, kteří dříve nepodstoupili léčbu zaměřenou na amyloid.
Dopady na biomarkery a klinické ukazatele
Výzkum poskytl data o vlivu terapie na hladinu proteinu tau. U všech testovaných dávek došlo k měřitelnému snížení hladiny tau v mozkomíšním moku a k redukci patologie tau zjištěné prostřednictvím pozitronové emisní tomografie (PET). Tyto hodnoty zůstaly snížené po celou dobu podávání léčiva.
Při analýze kognitivních funkcí bylo zaznamenáno zpomalení klinického úpadku napříč všemi dávkovacími skupinami. Nejvýraznější výsledky v rámci kognitivních parametrů byly pozorovány u skupiny s nejnižší dávkou 60 mg podávanou v intervalu 24 týdnů.
Primární cíl a bezpečnostní profil
Studie CELIA nesplnila stanovený primární cíl, kterým bylo posouzení závislosti účinku na velikosti dávky v rámci změny skóre na škále Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes v 76. týdnu.
Z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti odpovídal profil léčiva výsledkům předchozí fáze 1b. Míra nežádoucích účinků byla napříč jednotlivými skupinami srovnatelná, přičemž u pacientů léčených nejvyšší dávkou byl zaznamenán vyšší výskyt závažných nežádoucích událostí.
Další postup vývoje
Na základě získaných dat společnost Biogen plánuje pokračovat v přípravě diranersenu pro registrační vývoj. Kompletní výsledky studie budou prezentovány na odborné konferenci AAIC v roce 2026 a na dalších vědeckých setkáních.