Nedávné setkání mezi Longeveron Inc. a americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA)
Společnost Longeveron Inc. se koncem března 2026 setkala s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v rámci schůzky typu C. FDA následně koncem dubna 2026 vydala souhrn tohoto jednání.
Diskuse se týkala studie fáze 2b ELPIS II, která zkoumá laromestrocel (Lomecel-B) jako doplňkovou terapii pro kojence s Hypoplastickým syndromem levého srdce (HLHS). FDA potvrdila, že HLHS představuje vzácné onemocnění s dosud nenaplněnými léčebnými potřebami. Současně však uvedla, že stávající primární endpoint studie, ejekční frakce pravé komory, je nedostatečný pro demonstraci účinnosti.
Vzhledem k tomu, že studie ELPIS II zůstává zaslepená a probíhá průběžná analýza nařízená NIH, nebylo v tuto chvíli možné dosáhnout shody mezi agenturou a společností Longeveron ohledně nového primárního endpointu. V důsledku těchto zjištění FDA již nepovažuje studii ELPIS II za klíčovou, což představuje změnu oproti jejímu postoji z roku 2024.
FDA doporučila zahrnout objektivní výsledky, jako je celková úmrtnost, přežití bez srdeční transplantace, incidence srdeční transplantace a závažné nežádoucí srdeční příhody. Společnost Longeveron tyto ukazatele aktuálně shromažďuje a plánuje předložit FDA ke schválení statistický plán analýzy s kompozitním primárním endpointem.
Program HLHS má označení Orphan Drug, Fast Track a Rare Pediatric Disease. Předběžné výsledky studie ELPIS II se očekávají v srpnu 2026.