Zahájení klinické studie fáze II pro terapii Parkinsonovy nemoci
Společnost XellSmart zahájila v dubnu 2026 multicentrickou registrační klinickou studii fáze II s přípravkem XS411. Tato terapie je založena na alogenních, ihned použitelných dopaminergních nervových progenitorových buňkách odvozených z iPSC a je určena k léčbě primární Parkinsonovy nemoci. Vedením studie byl pověřen Beijing Tiantan Hospital, s účastí spolupracujících institucí, mezi něž patří Peking Union Medical College Hospital a Second Affiliated Hospital of Soochow University.
Studie je navržena jako randomizovaná, prospektivní, s paralelní kontrolní skupinou využívající standardní léčbu. Plánuje se do ní zařadit 30 pacientů ve věku 50 až 75 let, s dobou trvání onemocnění 5 až 15 let. Pacienti budou randomizováni v poměru 2:1 buď do skupiny léčené přípravkem XS411, nebo do skupiny dostávající standardní farmakoterapii proti Parkinsonově nemoci. Hodnocení výsledných ukazatelů proběhne zaslepeným způsobem a primární sledování bude trvat 12 měsíců. Pacienti v experimentální větvi budou sledováni po dobu až 24 měsíců a účastníci kontrolní skupiny se mohou kvalifikovat pro pozdější léčbu přípravkem XS411.
Společnost XellSmart dříve oznámila výsledky fáze I studie, které naznačují zlepšení klíčových motorických funkcí oproti výchozímu stavu, delší příznivý čas „ON“ a lepší denní kvalitu života. Zaznamenán byl také zvýšený příjem 18F-DOPA PET-CT v putamenu, což je interpretováno jako známka přežití a funkce štěpu. Nebyly hlášeny žádné nežádoucí události, které by byly připisovány transplantovaným buňkám.
V roce 2025 získal přípravek XS411 povolení od čínské NMPA a americké FDA k zahájení registračních klinických studií. Fáze II byla schválena příslušnými etickými komisemi. Cílem této studie je shromáždit robustnější důkazy o účinnosti a bezpečnosti, které by podpořily budoucí registrační studii fáze III.