Vývoj terapie pro chronickou hypoparatyreózu: Plány na fázi 3
Společnost MBX Biosciences oznámila, že proběhlo jednání s U.S. Food and Drug Administration (FDA) k ukončení fáze 2 ohledně zkoumané terapie canvuparatide určené pro léčbu chronické hypoparatyreózy. Zpětná vazba od regulačního úřadu podpořila záměr společnosti posunout tuto léčbu do fáze 3 klinické studie.
Na základě výsledků těchto diskusí plánuje MBX Biosciences zahájit randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3 ve třetím čtvrtletí roku 2026. Do plánované studie by mělo být zařazeno přibližně 160 pacientů, kteří budou randomizováni v poměru 3:1 k podávání canvuparatide nebo placeba.
Podle informací od společnosti studie započne čtyřtýdenní fází s fixní dávkou, po níž bude následovat osmnáctitýdenní fáze titrace dávky a čtyřtýdenní udržovací fáze. Primární analýza se očekává v 26. týdnu a bude hodnotit podíl účastníků, kteří dosáhnou normálních hladin sérového vápníku a zároveň zůstanou nezávislí na konvenční terapii.
Canvuparatide získal rovněž označení orphan drug od European Medicines Agency pro léčbu chronické hypoparatyreózy. Toto označení představuje podporu pro jeho klinický vývoj v Evropě.
Canvuparatide je prodrug peptidového parathormonu, který je navržen jako dlouhodobě působící hormonální substituční terapie s dávkováním jednou týdně. Látka byla vyvinuta s využitím firemní platformy Precision Endocrine Peptide.
MBX Biosciences je biofarmaceutická společnost v klinické fázi vývoje, která se zaměřuje na vývoj peptidových terapií pro endokrinní a metabolické poruchy.