Nový pohled na amyotrofickou laterální sklerózu
Britská biotechnologická společnost Vesalic prezentovala svá zjištění ohledně potenciálně nového mechanismu v pochopení a řešení motorických neuronových onemocnění, včetně amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Společnost, sídlící v Londýně, uvádí, že identifikovala dosud neznámou systémovou metabolickou dysfunkci, která se primárně vyskytuje mimo mozek a centrální nervový systém (CNS) a která je spojována s procesy poškozujícími neurony u ALS.
Dlouhodobý výzkum ALS se zaměřoval především na cíle v mozku a CNS, což vedlo k omezeným terapeutickým úspěchům. Pokud se zjištění společnosti Vesalic potvrdí, naznačuje to, že alespoň část biologie ALS může být iniciována a udržována systémovými procesy, nikoli se omezovat pouze na patologii v mozku a míše. Profesor Thomas Voit, hlavní vědecký pracovník společnosti Vesalic a rovněž prorektor na University College London, k tomu uvedl: „Roky soustředění na cíle specifické pro mozek a CNS byly převážně bezvýsledné při hledání biomarkerů a terapií pro ALS a další neurodegenerativní onemocnění. Je zásadní prozkoumat nové, vědecky podložené hypotézy, včetně potenciálních systémových patogenních hybatelů. Ty by mohly být klíčem k odemknutí zoufale potřebných pokroků pro pacienty postižené těmito nemocemi.“
Mechanismus působení
Výzkum společnosti Vesalic se soustředí na exosomy, což jsou drobné částice cirkulující v krvi, které přenášejí molekulární náklad mezi buňkami. Vědci společnosti identifikovali u osob s ALS to, co označují jako „toxický exozomální náklad“. Předpokládá se, že tento náklad pochází z širší metabolické dysfunkce v těle, cestuje krevním řečištěm do centrálního nervového systému, kde se váže na neurony a přispívá k jejich poškození.
Vesalic tak vyvíjí přístup, jehož cílem je neutralizovat tuto specifickou exozomální zátěž dříve, než se dostane k motorickým neuronům a poškodí je. Tento přístup se liší od snah o opravu neuronů poté, co již došlo k poškození. Společnost v současné době provádí in vivo studie zaměřené na prokázání preklinického konceptu s cílem zahájit klinické studie do roku 2027.
Vývoj diagnostického testu
Současně s terapeutickým vývojem pracuje Vesalic také na krevním diagnostickém testu pro ALS. Bylo zjištěno, že onemocnění zanechává detekovatelnou stopu v lipidech. Společnost uvádí, že objevila chorobně specifickou změnu v lipidovém složení exozomálních membrán cirkulujících v krvi. Na základě tohoto pozorování Vesalic vyvinul technologii založenou na biomarkerech, která by měla být schopna detekovat případy ALS s přesností přesahující 90 %.
Profesor Kevin Talbot, vedoucí klinických neurověd na University of Oxford, poznamenal: „Posouvání hranic v našem chápání příčin a biologických signatur ALS je klíčové pro dosažení skutečného pokroku v boji proti této devastující nemoci. Je pozoruhodné, že Vesalic posouvá tuto terapii, která by mohla potenciálně řešit sporadickou i monogenetickou ALS, spolu s jednoduchým, neinvazivním biomarkerovým testem, který by mohl umožnit mnohem dřívější diagnostiku pacientů.“
Společnost dále zkoumá potenciál exozomálních lipidových biomarkerů u dalších neurodegenerativních onemocnění, včetně Alzheimerovy a Parkinsonovy choroby. Toto naznačuje širší hypotézu, že jejich přístup může být relevantní napříč stavy, které byly tradičně vnímány jako primárně poruchy CNS. Dr. Valeria Ricotti, generální ředitelka společnosti Vesalic, uzavírá, že „naše objevy by mohly zásadně přetvořit krajinu v diagnostice a léčbě ALS i dalších neurodegenerativních onemocnění.“ Dále zmiňuje pokrok v terapeutickém programu ALS, biomarkerové technologii a budování patentového portfolia.