Umělá inteligence v objevování léčiv: Klinické testování první látky
navržené AI
Společnost Insilico Medicine, biotechnologická firma využívající umělou inteligenci v klinické fázi vývoje, obdržela platbu ve výši 5 milionů dolarů od Menarini Group. K této události došlo po podání první dávky přípravku MEN2501 pacientovi v rámci klinické studie fáze 1. MEN2501 je kandidát na léčivo, které bylo navrženo s využitím generativní platformy umělé inteligence společnosti Insilico. Platba navazuje na předchozích 3 milionů dolarů, které byly vyplaceny v červenci 2025 po obdržení regulačního schválení, čímž celkové dosud zveřejněné příjmy z tohoto programu dosáhly 8 milionů dolarů.
Podání první dávky pacientovi je v životním cyklu každého léčiva důležitým milníkem, který transformuje teoretický koncept do klinické reality. Znamená to, že nová experimentální možnost překročila hranici z teorie do klinické praxe.
Přípravek MEN2501, dříve označovaný jako ISM9682, je zaměřen na solidní nádory vyznačující se chromozomální nestabilitou. Tato nestabilita popisuje konkrétní problém, kdy nádorové buňky hromadí genetické chyby, což jim umožňuje adaptovat se, šířit se a odolávat léčbě. MEN2501 je navržen tak, aby narušil klíčový proces, na kterém tyto nestabilní buňky závisejí pro své dělení.
Věcnou podstatou této události je způsob, jakým byla látka identifikována. Insilico využila generativní umělou inteligenci k prozkoumání rozsáhlého množství biologických a chemických možností. Tento přístup umožnil identifikovat kandidáty na léčiva výrazně rychleji než tradiční metody objevování. Výsledkem je molekula, jejíž bezpečnost a účinnost jsou dostatečně věrohodné, aby mohla být testována na lidech.
První podání pacientovi představuje jedno z nejpřísnějších kontrolních bodů ve vývoji léčiv. Předchází mu roky laboratorní práce, simulací a předklinických testů, které vrcholí otázkou, zda je látka dostatečně bezpečná pro podání člověku. Mnoho programů se do této fáze nikdy nedostane.
Doktor Alex Zhavoronkov, zakladatel a generální ředitel Insilico Medicine, uvedl, že „program rychle postoupil do klinické studie fáze 1 a úspěšně dokončil podání první dávky pacientovi. Tento milník ukazuje naše společné odhodlání dodávat inovativní terapie.“ Elcin Barker Ergun, generální ředitel společnosti Menarini, v této souvislosti poznamenal, že „podání první dávky pacientovi zdůrazňuje, jak rychle slibná věda může postupovat díky cílené klinické realizaci.“ Oba citovaní odborníci tak poukazují na důvěryhodnost procesu, kde rychlost je doprovázena pečlivostí.
Přípravek MEN2501 byl licencován společnosti Stemline Therapeutics, což je onkologická dceřiná společnost Menarini, na základě dohod s celkovou potenciální hodnotou přesahující 550 milionů dolarů. Struktura těchto dohod, zahrnující platby za milníky a potenciální licenční poplatky namísto rozmělnění vlastnického podílu, je relevantní. Tyto platby za milníky jsou indikátorem důvěry v dané aktivum. Společnost Menarini již dříve vsadila na Insilico; v lednu 2024 obě společnosti oznámily samostatnou globální licenci na MEN2312, inhibitor KAT6 pro onemocnění prsu a další indikace, rovněž s potenciální hodnotou nad 500 milionů dolarů, která již generuje počáteční platby za milníky. Tato spolupráce naznačuje strategický přístup.
Pohled na dlouhověkost
Dlouhověkost bývá často diskutována v kontextu biologie stárnutí, prevence a optimalizace. Nicméně, nemoci, které se objevují v pozdějším věku, stále významně ovlivňují délku a kvalitu života lidí. Z tohoto pohledu jsou léčby agresivních nádorů, extenzivně, intervencemi pro prodloužení dlouhověkosti. Nemají za cíl zpomalovat stárnutí na buněčné úrovni, avšak prodlužují čas, zachovávají funkci a mění křivky přežití.
V této souvislosti je důležitý objev léčiv pomocí umělé inteligence. Insilico uvádí, že zatímco raná fáze objevování léčiv tradičně trvá déle než čtyři roky, společnost mezi lety 2021 a 2024 nominovala 20 předklinických kandidátů, často během 12 až 18 měsíců, s výrazně menším počtem syntetizovaných sloučenin na program. Zrychlení procesu je podstatné, jelikož rychlejší objevování znamená více příležitostí, dřívější intervence a v průběhu času lepší šanci udržet krok s rychle se vyvíjejícími nemocemi.
MEN2501 se stále nachází v rané fázi vývoje. Klinické studie fáze 1 se zaměřují primárně na bezpečnost, nikoli na výsledky. Před námi je řada překážek a žádné záruky. Avšak milníky tohoto druhu signalizují posun. Léčiva navržená umělou inteligencí již nejsou omezena na prezentace a simulace. Vstupují do klinik, generují příjmy a jsou testována v reálném prostředí.