Genová terapie snižuje potřebu injekcí u pacientů s vlhkou makulární degenerací o 97 % a udržuje zdraví očí
Společnost RegenxBio, specializující se na vývoj genových terapií, zveřejnila povzbudivé výsledky fáze 2 studie, která hodnotila účinnost jejich nové léčby u pacientů s oboustrannou vlhkou formou věkem podmíněné makulární degenerace (AMD). Vlhká AMD je závažná forma makulární degenerace způsobená abnormálním růstem krevních cév v sítnici, což vede ke ztrátě zraku. Tento stav postihuje až 2 miliony lidí ve Spojených státech, Evropě a Japonsku a je jednou z hlavních příčin slepoty.
Genová terapie společnosti RegenxBio, nazvaná ABBV-RGX-314, vzniká ve spolupráci s farmaceutickou společností AbbVie. Tato léčba je navržena jako jednorázové řešení pro vlhkou AMD a další oční onemocnění, jako je diabetická retinopatie. ABBV-RGX-314 využívá NAV AAV8 vektor, který obsahuje fragment protilátky, jež má inhibovat cévní endoteliální růstový faktor (VEGF) – protein, který podporuje tvorbu nových, ale propustných cév v sítnici. Tento mechanismus má snižovat hromadění tekutiny v sítnici a poskytovat dlouhodobý terapeutický účinek.
Současné metody léčby vlhké AMD, jako jsou anti-VEGF terapie, vyžadují časté a celoživotní injekce do oka, což představuje významnou zátěž pro pacienty. Dodržování této léčby často klesá s časem, což může snižovat její účinnost.
„Většina našich pacientů s vlhkou AMD nakonec trpí oboustranným postižením a čelí značné zátěži, protože potřebují celoživotní časté injekce do obou očí,“ uvedl Dr. Arshad Khanani, ředitel klinického výzkumu společnosti Sierra Eye Associates v Nevadě. „To vede k horším výsledkům v reálném světě při současné standardní péči.“
Ve fázi 2 sub-studie terapie ABBV-RGX-314 prokázala po devíti měsících slibné výsledky, kdy došlo k 97% snížení potřeby doplňkových anti-VEGF injekcí. Během studie 100 % pacientů nepotřebovalo žádnou nebo maximálně jednu další injekci, přičemž 78 % pacientů bylo zcela bez injekcí. Kromě toho si pacienti udrželi stabilní nejlepší korigovanou zrakovou ostrost a centrální tloušťku sítnice, což jsou klíčové ukazatele zdraví očí. Dále byla mezi léčenými očima konzistentní úroveň proteinů v oční tekutině, což je marker aktivity onemocnění.
„Výsledky podávání terapie ABBV-RGX-314 do obou očí představují významný krok vpřed pro oblast genové terapie běžných očních onemocnění, protože toto je poprvé, kdy byla provedena oboustranná léčba u pacientů s vlhkou AMD,“ dodal Khanani, který prezentoval výsledky na nedávném setkání Americké akademie oftalmologie. „Tyto výsledky, společně s dlouhodobým účinkem léčby, který trvá až čtyři roky, zdůrazňují potenciál ABBV-RGX-314 jako jednorázové efektivní léčby pro pacienty s vlhkou AMD.“
Zdroj: Longevity.Technology