Oční onemocnění jsou často volenou indikací pro nové, pokročilé formy medicíny, zejména genové terapie. Důvodem je přímé a ověřené podávání léčiv, potřeba nízkých efektivních dávek a relativní izolovanost vnitřních struktur oka od zbytku těla. Tato charakteristika snižuje riziko pro pacienty ve srovnání s cílením na jiné orgány, například játra, což usnadňuje získávání podpory investorů a regulačních orgánů. V této souvislosti je důležité informovat, že první klinická studie částečného přeprogramování zaměřená na omlazení epigenetické kontroly nad strukturou jaderné DNA a genovou expresí se soustředí na regeneraci poškozené sítnice.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil souhlas k zahájení první klinické studie na lidech, která se týká částečné epigenetické přeprogramovací terapie. Rozhodnutí FDA schvaluje žádost o zařazení investigativního nového léku (Investigational New Drug) ER-100 od společnosti Life Bioscience. Jedná se o genovou terapii navrženou k omlazení poškozených sítnicových buněk u jedinců s vážnými očními onemocněními souvisejícími s věkem.
Biotechnologická společnost se v současné době připravuje na zahájení první fáze studie (Phase 1 first-in-human study), která má demonstrovat bezpečnou aplikaci terapie u pacientů s otevřeným úhlem glaukomu (open-angle glaucoma) a nearteriální přední ischemickou optickou neuropatií (non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy – NAION).
Jakožto první studie na lidech se iniciativa Life Bioscience primárně zaměřuje na bezpečnost a snášenlivost. Terapie ER-100 využívá tři z takzvaných Yamanaka faktorů (Oct4, Sox2 a Klf4), namísto všech čtyř. Tyto faktory jsou dočasně dodávány s cílem resetovat epigenetické markery spojené se stárnutím, přičemž buňky si mají zachovat svou původní funkci. Vyloučením faktoru c-Myc, který je spojován s nekontrolovaným buněčným růstem, si tato strategie klade za cíl snížit riziko vzniku nádorů, což je historický problém, který znepokojoval regulační orgány a klinické lékaře.
Preklinické studie společnosti na nežidovských primátech (non-human primates) naznačily, že ER-100 byl dobře snášen, bez zjištěných systémových toxicit. Terapie využívá systém indukovatelný doxycyklinem (doxycycline-inducible system), který umožňuje přesnou kontrolu nad aktivitou genů a případné přerušení nebo zastavení léčby. Navíc je ER-100 podáván lokálně do oka, což omezuje systémovou expozici organismu. Řada preklinických zvířecích modelů prokázala kontrolovanou genovou expresi, příznivou biodistribuci, obnovu epigenetických markerů a zlepšení zrakových funkcí, což společně poskytlo základ pro schválení ze strany FDA.