**Nová terapeutická strategie pro Parkinsonovu nemoc vstupuje do klinických studií**
Americká biotechnologická společnost Serina Therapeutics obdržela povolení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k zahájení klinických studií své dlouhodobě působící apomorfinové terapie určené pro pacienty s pokročilou Parkinsonovou nemocí. Souhlas s investigational new drug application (IND) umožňuje zahájení plánované registrační studie fáze 1b, která bude hodnotit tuto léčbu u pacientů, jejichž symptomy již nejsou dostatečně kontrolovány standardními terapeutickými postupy. Ačkoliv časový rámec zahájení studie nebyl stanoven, společnost Serina oznámila, že pokračuje v přípravných pracích a regulatorních činnostech v Austrálii jako součást širší globální rozvojové strategie.
Hlavní program společnosti, SER-252, vychází z konceptu kontinuální dopaminergní stimulace. Současným standardem léčby Parkinsonovy nemoci je perorální kombinace levodopy a karbidopy. Tato léčba je účinná v počátečních fázích onemocnění, avšak s postupem času se u ní objevují komplikace. Jelikož je levodopa krátkodobě působící látka, hladiny dopaminu v těle kolísají v průběhu dne, což přispívá k mimovolním pohybům, motorickým fluktuacím a prodlužujícím se obdobím, kdy medikace přestává zcela účinkovat (tzv. „off“ epizody).
Cílem kontinuální dopaminergní stimulace je vyrovnat tyto výkyvy a udržet stabilnější dopaminergní signalizaci. Stávající přístupy často zahrnují kontinuální infuze podávané prostřednictvím pump a hadiček, které pacient nosí po většinu dne. Tyto metody jsou spojeny s lokálními kožními reakcemi, což může omezovat jejich dlouhodobé užívání. Přístup společnosti Serina spočívá v přepracování způsobu podávání apomorfinu, známého agonisty dopaminu.
Apomorfin je ve Spojených státech dlouhodobě schválen jako záchranná terapie pro náhlé „off“ epizody. Nicméně jeho krátký poločas rozpadu a problémy v místě injekce bránily jeho širšímu využití jako preventivní léčby. SER-252 je navržen tak, aby prodloužil a stabilizoval expozici apomorfinu prostřednictvím subkutánního dávkování dvakrát týdně. Cílem je udržet pacienty v terapeutickém rozmezí po delší dobu bez nutnosti kontinuální infuze.
Prodloužené uvolňování léčiva je umožněno proprietární platformou společnosti Serina, která využívá syntetický, ve vodě rozpustný polymer zvaný poly(2-oxazoline). Tento polymer je navržen tak, aby nesl předvídatelné množství léčiva a uvolňoval jej kontrolovanou rychlostí po injekci. Záměrem je převzít molekuly, které jsou již účinné, avšak jsou omezeny rychlým odbouráváním nebo vedlejšími účinky, a přepracovat jejich farmakokinetiku tak, aby se v těle chovaly konzistentněji. Podle společnosti Serina její preklinické práce naznačují, že SER-252 může poskytovat kontinuální dopaminergní stimulaci bez kožních reakcí, které sužují jiné formulace apomorfinu.
Mimo SER-252 vnímá společnost svůj přístup jako široce použitelný napříč malými molekulami, RNA-bázovanými terapeutiky a konjugáty protilátka-lék. Serina usiluje o partnerství a licenční dohody za účelem rozšíření svého dosahu, přičemž již zajistila nevýhradní licenci se společností Pfizer pro prozkoumání použití POZ polymerů při dodávání léčiv v lipidových nanočásticích.
Společnost Serina má vazby na sektor dlouhověkosti. V uplynulém roce společnost získala nový kapitál pro pokrok SER-252 do klinické fáze, což následovalo po fúzi s biotechnologickou společností AgeX Therapeutics. Tato transakce vedla k jejímu veřejnému zalistování na burze NYSE American. Společnost Juvenescence, významný hráč v oblasti biotechnologií zaměřených na dlouhověkost, je uváděna jako největší akcionář Seriny.