Společnost NRG Therapeutics Ltd. informovala o podání prvních dávek účastníkům fáze 1 klinické studie svého experimentálního kandidáta NRG5051. Tato látka je zkoumaný, orálně podávaný inhibitor mitochondriální permeability přechodné póry (mPTP) pronikající do centrální nervové soustavy (CNS) a je vyvíjena jako terapie modifikující průběh amyotrofické laterální sklerózy (ALS)/onemocnění motorických neuronů (MND) a Parkinsonovy choroby. Zahájení této studie představuje přechod do klinického vývoje pro přední neurovědní kandidát společnosti.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 1 zahrnuje kohorty s jednorázovým a opakovaným podáním vzestupných dávek u zdravých dobrovolníků. Jejím cílem je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetické (PK) parametry látky. Studie probíhá v Centre for Human Drug Research (CHDR) v Leidenu v Nizozemsku. Výsledky této úvodní studie se očekávají do konce roku 2026 a poslouží jako základ pro výběr dávek pro budoucí klinické studie u pacientů s ALS/MND a Parkinsonovou chorobou.
Mechanismus účinku látky NRG5051 je založen na modulaci mitochondriální dysfunkce, zánětu a neuronální smrti, což jsou děje spojené s progresí neurodegenerativních onemocnění. V preklinických modelech tento kandidát prokázal neuroprotektivní a protizánětlivou aktivitu u ALS/MND i Parkinsonovy choroby, což podpořilo jeho přechod do testování na lidech.
Amyotrofická laterální skleróza (ALS)/onemocnění motorických neuronů (MND) je rychle progredující neurodegenerativní onemocnění s omezenými možnostmi léčby. Parkinsonova choroba je rozšířený stav s rostoucí globální prevalencí. Současné terapie obvykle řeší symptomy, nikoli samotnou progresi onemocnění. Zahájení této fáze 1 studie představuje klíčový krok k posouzení potenciálu NRG5051 jako terapie modifikující průběh těchto neurodegenerativních indikací s vysokou nenaplněnou potřebou.
Celková strategie a výzkumný program společnosti jsou podpořeny předchozím financováním a preklinickou validací. Počáteční klinické testování NRG5051 podtrhuje zaměření společnosti na řešení mitochondriální dysfunkce jakožto klíčového patologického faktoru neurodegenerativních onemocnění.