Biosplice Therapeutics oznámila, že předložila žádost o schválení nové léčivé látky (New Drug Application, NDA) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Žádost se týká léku lorecivivint (LOR) pro léčbu osteoartrózy kolene (OA). Podání je založeno na datech z jedenácti klinických studií, včetně studie fáze 3 OA‑07. Společnost tuto látku označuje jako první potenciální terapii modifikující onemocnění pro osteoartrózu, která byla předložena k hodnocení FDA.
Lorecivivint je suspenze malé molekuly určená pro injekční podání přímo do kolenního kloubu, typicky jednou až dvakrát ročně. Mechanismus účinku spočívá v selektivní inhibici kináz DYRK1A a CLK2. Předpokládá se, že tyto mechanismy přispívají ke snížení zánětlivých procesů a podpoře drah chránících chrupavku.
Ve studii OA‑07 pacienti léčení lorecivivintem vykázali statisticky významné zlepšení v oblasti bolesti a funkce po šesti a dvanácti měsících ve srovnání s placebem. Dále bylo pozorováno zlepšení šířky mediální kloubní štěrbiny (medial joint space width, JSW) během dvouletého období, což je strukturální měření, které se v klinických studiích osteoartrózy objevuje ménokrát.
Bezpečnostní profil lorecivivintu byl podle společnosti srovnatelný s placebem u více než 1 800 léčených pacientů. Díky lokální intraartikulární aplikaci bylo systémové vystavení minimální. Tyto výsledky naznačují potenciál kandidáta řešit jak symptomatické, tak strukturální aspekty osteoartrózy kolene, což představuje významnou nenaplněnou potřebu pro miliony pacientů ve Spojených státech i celosvětově.
V případě schválení by se lorecivivint mohl stát prvním schváleným lékem modifikujícím osteoartrózu (disease‑modifying osteoarthritis drug, DMOAD) pro osteoartrózu kolene. To by nabídlo lékařům a pacientům novou terapeutickou možnost přesahující stávající symptomatické léčby. Podání žádosti představuje významný milník v dlouhodobém vývojovém programu společnosti Biosplice Therapeutics pro osteoartrózu a směřuje k regulačnímu přezkumu léku v roce 2026.