V odborném časopise The New England Journal of Medicine byly publikovány výsledky klinické studie fáze 1/2 týkající se tividenofuspu alfa (DNL310). Jedná se o experimentální enzymatickou substituční terapii, kterou vyvinula společnost Denali Therapeutics pro léčbu Hunterova syndromu (mukopolysacharidózy typu II, MPS II), což je vzácné, progresivní genetické lysozomální střádavé onemocnění. Otevřená studie hodnotila bezpečnost tividenofuspu alfa, jeho vliv na biomarkery a klinické výsledky u dětí s MPS II. Zpráva o studii vyšla v čísle časopisu z 1. ledna 2026.
Podle zveřejněných výsledků léčba tividenofuspem alfa významně snížila markery onemocnění v centrálním nervovém systému i v periferních tkáních, včetně heparansulfátu v mozkomíšním moku a moči, často na úroveň srovnatelnou s dětmi bez onemocnění. Dále bylo zaznamenáno snížení hladin sérového neurofilamentu light, což je ukazatel neuronálního poškození, a to během prodlouženého sledování. Sekundární klinická měření rovněž potvrdila zlepšení objemu jater, zvýšení prahů sluchu a pokroky v adaptivním chování a poznávacích funkcích u většiny účastníků. Nejčastějšími událostmi souvisejícími s léčbou byly reakce spojené s infuzí, které měly tendenci se snižovat s pokračujícím užíváním terapie.
Tividenofusp alfa je konstruován spojením enzymu iduronát-2-sulfatázy (IDS) s platformou Denali’s TransportVehicle™, která je navržena tak, aby překonala hematoencefalickou bariéru a dodávala enzymatickou náhradu do celého těla a do mozku. Tato vlastnost není pozorována u současných terapií. Publikovaná data naznačují, že tividenofusp alfa má potenciál řešit jak neurologické, tak somatické projevy MPS II.
U.S. Food and Drug Administration v současné době provádí prioritní přezkum žádosti o biologickou licenci (Biologics License Application – BLA) společnosti Denali pro urychlené schválení tividenofuspu alfa. Předpokládané datum rozhodnutí podle zákona Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) je 5. dubna 2026. Pokud bude tato terapie schválena, mohla by se stát první enzymatickou náhradou navrženou k léčbě celého spektra Hunterova syndromu.