Genová terapie 4D-710 přináší naději pro pacienty s cystickou fibrózou
Společnost 4D Molecular Therapeutics zveřejnila průběžné výsledky první fáze klinické studie AEROW, která testuje experimentální genovou terapii s označením 4D-710. Tato léčba je určena specificky pro pacienty s plicní formou cystické fibrózy, kteří nemohou užívat běžně dostupné modulátory CFTR, nebo je jejich tělo špatně snáší. Výsledky založené na datech z prosince 2025 jsou natolik povzbudivé, že umožňují posun celého programu do druhé fáze klinického vývoje.
Cystická fibróza je dědičné onemocnění způsobené mutacemi v genu CFTR, které vede k hromadění hustého hlenu v plicích. Terapie 4D-710 funguje jako „variantně agnostická“, což znamená, že by měla být účinná bez ohledu na konkrétní typ genetické mutace, kterou pacient trpí. Do první fáze studie bylo zařazeno 16 účastníků rozdělených do čtyř skupin podle výše dávky, přičemž někteří z nich jsou sledováni již více než tři roky.
Data ukázala, že terapie je velmi dobře tolerována. U skupin s vyššími dávkami nebyly ani po třech a půl letech zaznamenány žádné nové bezpečnostní komplikace. V nižších dávkových skupinách se objevily pouze mírné a přechodné nežádoucí účinky, které obvykle odezněly do dvou měsíců. Důležité je, že biologické testy potvrdily dlouhodobou přítomnost a aktivitu funkčního genu v plicní tkáni na úrovni, která je z medicínského hlediska považována za účinnou.
Ve skupině, která dostávala dávku zvolenou pro další fázi výzkumu, došlo u pacientů k měřitelnému zlepšení plicních funkcí. To bylo potvrzeno jak pomocí spirometrie, tak prostřednictvím indexu čištění plic a dotazníků zaměřených na kvalitu života. Právě tato dávka bude nyní testována v širší skupině pacientů, jejíž nábor by měl být dokončen v první polovině roku 2026.
Podle zástupců společnosti představují tato data významný milník, protože 4D-710 vykazuje potenciál stát se trvalou a základní léčbou pro ty, kteří mají v současnosti jen velmi omezené terapeutické možnosti. Další podrobné informace o vývoji programu se očekávají ve druhé polovině roku 2026.
Zdroje informací: 4D Molecular Therapeutics (4DMT), Nasdaq, Longevity.Technology