Nová metoda snižování kardiovaskulárního rizika pomocí duální siRNA terapie
Společnost Rona Therapeutics oznámila významný krok ve vývoji své experimentální léčby s označením RN5681. Podala žádost australské etické komisi pro lidský výzkum, čímž zahajuje cestu k první fázi klinického hodnocení. Jde o takzvanou bivalentní siRNA terapii, která je navržena tak, aby současně cílila na dva klíčové genetické faktory přispívající ke vzniku kardiovaskulárních onemocnění: proteiny PCSK9 a LPA.
Látka RN5681 funguje na principu interference RNA a jejím cílem je v rámci jediné molekuly zároveň snižovat hladinu LDL cholesterolu i lipoproteinu(a). Tento přístup se snaží řešit přetrvávající riziko srdečních onemocnění, které u mnoha pacientů zůstává vysoké i při využívání stávajících dostupných léčebných metod. Pokud schvalovací proces proběhne podle plánu, první pacienti by měli obdržet dávku této látky v prvním čtvrtletí roku 2026.
Významným přínosem této nové technologie by mohla být délka účinku. Společnost předpokládá, že díky bivalentnímu přístupu by k regulaci rizikových faktorů mohlo stačit podání dávky pouze jednou za šest až dvanáct měsíců. Takto nastavený režim by mohl výrazně zlepšit ochotu pacientů dodržovat léčbu a vést k lepším dlouhodobým výsledkům v prevenci aterosklerotických onemocnění.
Vývoj RN5681 staví na vlastní platformě společnosti, která umožňuje vytvářet RNAi terapie zaměřené na více cílů najednou. Rona Therapeutics již do klinické fáze posunula několik programů a plánuje svou technologii vícevalentního designu využít i pro další komplexní onemocnění, včetně metabolických poruch a problémů spojených s obezitou.