Pozitivní výsledky fáze 1 pro lék MF-300 společnosti Epirium Bio na léčbu sarkopenie
Společnost Epirium Bio, Inc., biofarmaceutická firma v klinické fázi zaměřená na neuromuskulární a fibrotická onemocnění, oznámila pozitivní výsledky fáze 1 pro svůj hlavní kandidát, lék MF-300. Data byla prezentována jako „late-breaker“ na každoročním vědeckém zasedání Gerontological Society of America (GSA).
MF-300 je perorálně podávaná malá molekula, jejíž účelem je inhibovat enzym 15-hydroxyprostaglandin dehydrogenázu (15-PGDH). Lék je určen k léčbě sarkopenie, což je úbytek svalové síly a kvality související s věkem, na který v současné době neexistuje žádná schválená terapie.
Výsledky studie u zdravých dobrovolníků
Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie s jednorázovými a vícenásobnými stoupajícími dávkami u zdravých dospělých dobrovolníků ukázala, že MF-300 byl obecně dobře snášen, přičemž nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí události ani předčasné ukončení léčby.
Farmakokinetické analýzy potvrdily zvýšení expozice v závislosti na dávce, což je v souladu s perorálním podáváním jednou denně. Farmakodynamické údaje odhalily cílovou vazbu závislou na dávce—konkrétně došlo ke zvýšení prostaglandinu E2 (PGE2) a snížení hladin jeho metabolitů—zatímco placebo nevykazovalo žádnou významnou změnu. Tyto časné posuny v biomarkerech jsou v souladu s preklinickými údaji, které spojují zvýšení PGE2 se zlepšenou svalovou silou u stárnoucích modelů.
Další kroky
Ačkoli tyto výsledky představují významný milník pro portfolio společnosti Epirium, pocházejí výhradně od kohort zdravých dobrovolníků. Společnost zdůrazňuje, že účinnost u pacientů se sarkopenií musí být teprve stanovena.
Epirium plánuje zahájit studii fáze 2 zaměřenou na bezpečnost a účinnost v polovině roku 2026, a to po dokončení dat fáze 1 a rozhodnutích o výběru dávky.