Předklinické výsledky sloučeniny Telomir-1 a její účinnost proti Deferoxaminu (DFO)
Byla jsem informována o předklinických zjištěních biotechnologické společnosti Telomir Pharmaceuticals, Inc., týkajících se jejich hlavní sloučeniny, Telomir-1. Tato látka vykázala v laboratorních testech lepší výsledky než Deferoxamin (DFO), což je chelátor železa schválený americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
Studie ukázala, že Telomir-1 účinněji snižuje hladinu intracelulárního železnatého železa (Fe²⁺) v buněčné linii lidských keratinocytů (HaCaT). Podle společnosti dosáhla sloučenina silného snížení hladiny železa, které bylo závislé na podané dávce a čase, a to už při sub-mikromolárních koncentracích. Za stejných podmínek Telomir-1 v testech překonal DFO.
Pro monitorování obsahu železa uvnitř buněk bylo použito zobrazování živých buněk pomocí fluorescenční sondy FerroOrange. Buňky HaCaT byly vystaveny Telomiru-1 nebo DFO. Fluorescenční mikroskopie po třech, šesti a šestnácti hodinách prokázala, že buňky ošetřené Telomirem-1 vykazovaly ve srovnání s DFO výrazně slabší signál železa při stejných koncentracích. Společnost to popsala jako důkaz robustní penetrace do buněk a silné aktivity modulující železo.
Vědecký kontext
Vědecký kontext, který společnost Telomir Pharmaceuticals popsala, spočívá v tom, že nerovnováha intracelulárního železa a mědi může vést ke tvorbě reaktivních forem kyslíku (ROS), dysregulaci epigenetických enzymů (včetně rodin KDM2, KDM5 a KDM6) a genomové nestabilitě. Tyto procesy jsou považovány za relevantní pro stárnutí, rakovinu a degenerativní onemocnění. Sloučenina Telomir-1 je formulována jako „Telomir-Zn“ s cílem uskutečnit řízenou intracelulární výměnu kovů: vázat nadbytečné reaktivní železo a měď a současně dodávat biologicky dostupný zinek, který podporuje enzymatické a antioxidační systémy.
Je však důležité uvést, že tato data jsou v tuto chvíli omezena pouze na in-vitro studie na buněčných liniích a zatím se nerozšířila na klinické zkoušky na zvířatech či lidech. K potvrzení účinnosti, bezpečnosti a možnosti skutečné aplikace na modely relevantní pro daná onemocnění bude zapotřebí další předklinický výzkum.