Nová analýza léku ATH434 od Alterity Therapeutics naznačuje pozitivní dopad na atrofii více systémů (MSA)
Společnost Alterity Therapeutics zveřejnila novou analýzu svého hlavního kandidáta na lék, ATH434, která byla prezentována na 36. mezinárodním sympoziu o autonomním nervovém systému na Floridě. Tato analýza naznačuje slibný dopad léku na ortostatickou hypotenzi (OH) a zpomalení progrese onemocnění u pacientů s atrofií více systémů (MSA).
MSA je vzácné, rychle progredující neurodegenerativní onemocnění, které je charakterizováno selháním autonomního nervového systému, zhoršením pohybu a akumulací patologického proteinu alfa-synukleinu v mozku.
Zjištění z klinické studie Fáze 2
V rámci klinické studie Fáze 2 s názvem ATH434-201 se ukázalo, že rozdílná výchozí charakteristika pacientů ovlivnila výsledky. Konkrétně bylo zjištěno, že ve skupině s vyšší dávkou (75 mg) byl výskyt závažné OH na začátku studie 29,2 %, zatímco ve skupině s dávkou 50 mg to byla jen 4 % a ve skupině s placebem přibližně 4,5 %.
Když byla v analýze výsledků použita změna OH jako kovarita (faktor pro statistickou úpravu), terapeutický účinek na škále postižení UMSARS Část I se u vyšší dávky (75 mg) posílil z -2,4 bodu na -2,8 bodu, čímž se relativní účinek zlepšil z 30 % na zhruba 35 %. UMSARS Část I je funkční hodnoticí škála, která posuzuje postižení pacienta při každodenních činnostech. Vyšší skóre znamená větší postižení.
Dále společnost uvedla, že pacienti užívající ATH434 zůstali stabilní na hodnoticí škále OH Symptom Assessment (škála hodnocení symptomů OH, kterou vyplňují pacienti) po dobu 52 týdnů, zatímco skupina s placebem se zhoršila přibližně o 6 bodů.
Další kroky ve vývoji
Alterity Therapeutics již dříve uvedla, že ATH434 prokázal snížení akumulace železa v mozku a potvrdil bezpečnost u pacientů s MSA. Lék ATH434 funguje jako chelátor železa a je navržen tak, aby inhiboval agregaci patologických proteinů (alfa-synukleinu) v mozku.
Díky těmto novým poznatkům se společnost nyní připravuje na protokol Fáze 3 a nadcházející regulační interakce. ATH434 již získal označení Fast Track a Orphan Drug Designation (označení pro lék na vzácná onemocnění) od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a Evropské komise.