Nová analýza studie HELIOS-B potvrzuje srdeční a renální benefity léku AMVUTTRA (vutrisiran) u ATTR-CM
Společnost Alnylam Pharmaceuticals zveřejnila nová zjištění z post-hoc analýzy klinické studie Fáze 3 s názvem HELIOS-B. Tato studie se týkala jejich terapie na bázi RNA interference s lékem AMVUTTRA (vutrisiran), určené pro dospělé s kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinovou amyloidózou (ATTR-CM), ať už divokého typu, nebo dědičnou. Výsledky, prezentované na American Heart Association Scientific Sessions 2025, prokazují příznivé změny v klíčových měřeních srdeční struktury a funkce, stejně jako zlepšení renálních výsledků.
Zlepšení srdeční struktury a funkce
Analýza se zaměřila na kohortu pacientů hodnocenou pomocí kardiovaskulární magnetické rezonance (CMR). Bylo zjištěno, že léčba vutrisiranem byla spojena se snížením extracelulárního objemu (ECV) – což je zástupný ukazatel pro amyloidovou zátěž. Konkrétně u 22 % léčených pacientů došlo k regresi po 3 letech, zatímco ve skupině s placebem to bylo 0 %.
Dále analýza ukázala, že léčba zmírnila nárůst indexu masy levé komory (left ventricular mass index) a udržela ejekční frakci a tepový objem ve srovnání s placebem.
Echokardiografická data ze širší populace pacientů naznačila, že u pacientů užívajících vutrisiran došlo k menšímu zhoršení deformace levé síně (left atrial strain) a deformace volné stěny pravé komory (right ventricular free wall strain) během 30 měsíců ve srovnání s placebem. Společnost tvrdí, že tato strukturální a funkční zlepšení potvrzují potenciál vutrisiranu jako terapie modifikující onemocnění.
Pozitivní vliv na renální funkce
Analýza se zaměřila také na renální výsledky u podskupiny pacientů, u kterých během studie došlo k progresi do chronického onemocnění ledvin (CKD) Stadia 4 nebo horšího.
V této podskupině léčba vutrisiranem snížila riziko úmrtí ze všech příčin a kardiovaskulárních příhod s poměrem rizik (hazard ratio) 0,47 ve srovnání s placebem. Navíc u menšího počtu léčených pacientů došlo k poklesu odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) o ≥40 %.
Tyto údaje navazují na dřívější výsledky, které již ukázaly schopnost vutrisiranu snižovat kardiovaskulární mortalitu, hospitalizace a naléhavé návštěvy z důvodu srdečního selhání u ATTR-CM. Společnost věří, že tato zjištění dále podporují použití vutrisiranu v dřívějších fázích onemocnění a posilují jeho profil jako komplexní terapie pro tuto složitou, multisystémovou poruchu.