Regenerační terapie NRTX-1001 získala status PRIME pro léčbu farmakorezistentní fokální epilepsie
Společnost Neurona Therapeutics nedávno oznámila, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) udělila označení Priority Medicines (PRIME) její zkoumané terapii NRTX-1001, která je určena k léčbě farmakorezistentní fokální epilepsie. Toto označení má za cíl poskytnout včasnou a rozšířenou regulační podporu lékům, které mohou nabídnout zásadní terapeutické výhody pro pacienty s vážnými nebo nenaplněnými léčebnými potřebami.
Charakteristika NRTX-1001
NRTX-1001 je společností popsána jako regenerativní buněčná terapie. Skládá se z inhibičních neuronů odvozených z lidských pluripotentních kmenových buněk. Terapie je navržena tak, aby obnovila rovnováhu nervové sítě dodáním těchto neuronů do cílených oblastí mozku, kde záchvaty vznikají. Společnost uvedla, že NRTX-1001 má potenciál zajistit dlouhodobou kontrolu záchvatů a zlepšenou kvalitu života pro pacienty, kteří adekvátně nereagují na stávající antiepileptika nebo chirurgické zákroky.
Klinické údaje a další postup
Označení PRIME bylo uděleno na základě povzbudivých předběžných klinických dat z probíhající studie fáze 1/2 ve Spojených státech. Společnost tvrdí, že první výsledky prokázaly příznivou bezpečnost, toleranci a snížení frekvence záchvatů u účastníků. Toto označení umožní užší interakci s EMA během celého procesu klinického vývoje, což potenciálně urychlí cestu k získání registrace pro uvedení na trh v Evropské unii. Neurona Therapeutics plánuje posunout program NRTX-1001 s dalšími klinickými studiemi v USA i v Evropě, aby dále vyhodnotila účinnost a trvanlivost reakce u pacientů s fokální epilepsií.
Původní zpráva byla zveřejněna na webu Longevity.Technology – Latest News, Opinions, Analysis and Research.