Povzbudivá data z fáze 2 klinické studie ATH434 pro léčbu multisystémové atrofie
Společnost Alterity Therapeutics zveřejnila pozitivní zjištění ze své klinické studie ATH434 fáze 2, která byla prezentována na Mezinárodním kongresu Parkinsonovy choroby a poruch pohybu v roce 2025. Otevřená studie s názvem ATH434-202 zahrnovala deset účastníků s pokročilou multisystémovou atrofií (MSA), kteří byli léčeni po dobu dvanácti měsíců dávkou 75 mg dvakrát denně.
Zpomalení progrese a stabilizace biomarkerů
Údaje ze studie prokázaly snížení progrese onemocnění ve srovnání s historickými kontrolními daty. Byly zaznamenány konzistentní změny napříč klinickými a neurozobrazovacími cílovými parametry.
Konkrétně společnost Alterity uvádí, že skóre upravené Jednotné hodnotící škály MSA (UMSARS) se u některých účastníků zlepšilo nebo stabilizovalo. Dále biomarkery a zobrazovací metody naznačily zpomalení atrofie mozku a snížení akumulace železa v postižených oblastech mozku.
Bezpečnost a další vývoj
Během sledovaného období se neobjevily žádné nové bezpečnostní signály a lék ATH434 byl obecně dobře tolerován. Tyto výsledky podporují pokračující vývoj ATH434 pro MSA a potenciálně i pro širší spektrum parkinsonských poruch.
Společnost také zdůraznila, že ATH434 již dříve prokázal účinnost v randomizované, dvojitě zaslepené studii fáze 2 (ATH434-201) u pacientů s méně pokročilou MSA, kde splnil klíčové funkční a biomarkerové cílové parametry. Alterity se domnívá, že konzistence mezi výsledky obou studií posiluje argument pro posun ATH434 směrem k jednání s regulačními orgány a možným budoucím stěžejním klinickým studiím.
Firma plánuje jednat s příslušnými úřady, včetně amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), aby stanovila další postup pro vývoj ATH434 u vzácných neurodegenerativních onemocnění.