Nadějné průběžné výsledky genové terapie MYR-101 (rAAV-Olig001-ASPA) pro Canavanovu chorobu
Společnost Myrtelle zveřejnila v časopise Nature Medicine průběžné výsledky ze své klinické studie fáze 1/2 zkoumané genové terapie rAAV-Olig001-ASPA (MYR-101). Výsledky u dětí s Canavanovou chorobou poukazují na změny v biomarkerech, zobrazování a funkčních měřeních.
Studie zahrnovala osm dětí s typickou Canavanovou chorobou, které byly sledovány po dobu až dvou let po léčbě. Společnost uvedla, že terapie MYR-101 byla obecně dobře snášena, přičemž nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky přisuzované samotné genové terapii.
Bylo zaznamenáno významné snížení hladin N-acetylaspartátu (NAA) v mozkomíšním moku (CSF) a zvýšení objemu myelinu v mozku, měřeno pomocí syntetické MRI. Dále bylo zjištěno zlepšení vývoje u účastníků ve srovnání s historickými kontrolami, hodnocené pomocí Mullen Scales of Early Learning (MSEL). Všechny léčené děti se zlepšily nejméně ve dvou doménách MSEL a většina se zlepšila ve třech nebo více doménách.
Myrtelle tvrdí, že tato zjištění podporují potenciál MYR-101 jako terapie modifikující průběh onemocnění. Terapie je navržena tak, aby dodala funkční gen ASPA oligodendrocytům, a řešila tak enzymatický deficit, který je příčinou onemocnění.
Z regulačního hlediska společnost poznamenala, že MYR-101 získala řadu označení, včetně Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Orphan Drug, Rare Pediatric Disease a Fast Track v USA, a ekvivalentní označení v Evropě a Spojeném království. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) také zařadil MYR-101 do svého pilotního programu START, který poskytuje rozšířenou regulační podporu pro genové terapie vzácných onemocnění.
Společnost Myrtelle drží exkluzivní celosvětovou licenci se společností Pfizer na svůj program pro Canavanovu chorobu.