Nadpis: Aspen Neuroscience zahajuje třetí kohortu studie ASPIRO pro Parkinsonovu nemoc s komerční formulací buněčné terapie
Společnost Aspen Neuroscience oznámila zahájení Kohorty 3 své klinické studie fáze I/IIa s názvem ASPIRO, ve které testuje terapii ANPD001, autologní (vlastní) buněčnou terapii využívající prekurzorové dopaminergní neuronální buňky (DANPC) pro léčbu Parkinsonovy nemoci.
Kohorta 3 znamená první použití komerční formulace ANPD001. Podle společnosti je tato nová formulace navržena tak, aby umožnila škálovatelnou, reprodukovatelnou výrobu a plynulé nasazení v klinické praxi. Nová formulace je předklinicky srovnatelná s dřívějšími verzemi použitými v Kohortách 1 a 2, což zajišťuje kontinuitu výzkumu.
Předchozí výsledky a logistické zjednodušení
Předchozí data z prvních dvou kohort ukázala příznivou bezpečnost a snášenlivost po dobu šesti měsíců, spolu se zlepšením hlášeným lékaři i pacienty, a to bez nutnosti imunosuprese.
Nová komerční formulace navíc umožňuje kryokonzervovaným buňkám být dávkovány okamžitě po doručení do klinických pracovišť. Tím se významně snižují logistické nároky na nemocniční laboratoře pro zpracování buněk.
Platforma a design studie
Platforma společnosti Aspen Neuroscience stojí na třech pilířích:
- Vlastní výrobní proces: Přeměna kožních buněk pacienta na buňky DANPC s využitím nástrojů strojového učení pro zajištění nejvyšší kvality buněk.
- Autologní iPSC-odvozená terapie: Využití vlastních buněk pacienta (iPSC – indukované pluripotentní kmenové buňky) k náhradě ztracených dopaminergních neuronů, čímž se zabrání imunitnímu odmítnutí.
- Přesné dodávací zařízení: Kombinace MRI navádění a měřeného dávkování pro submilimetrovou chirurgickou přesnost.
Studie ASPIRO testuje bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost ANPD001 u pacientů reagujících na levodopu ve věku 50–70 let. Primární cílové ukazatele budou hlášeny po 12 měsících, přičemž dlouhodobé sledování potrvá až 15 let. Terapie ANPD001 získala od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast Track.