Nadpis: YouthBio získala pozitivní zpětnou vazbu od FDA k terapii YB002, připravuje se na klinické zkoušky Alzheimerovy choroby
Společnost YouthBio Therapeutics, zaměřená na epigenetické omlazování, obdržela pozitivní zpětnou vazbu od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) po setkání INTERACT týkajícím se její experimentální genové terapie YB002, určené k léčbě Alzheimerovy choroby. Reakce FDA potvrdila, že stávající preklinická data podporují bioaktivitu YB002 a navrhované plány společnosti na první studii na lidech.
Mechanismus YB002
YB002 je genová terapie navržená tak, aby v mozku přechodně exprimovala sadu transkripčních faktorů známých jako OSKM (Oct4, Sox2, Klf4 a c-Myc), které jsou součástí Yamanaka faktorů. Tento přístup se vyhýbá úplnému přeprogramování buněk zpět na kmenové buňky. Místo toho využívá přechodnou expresi k zvrácení epigenetických změn souvisejících s věkem, přičemž zachovává identitu buňky. Cílem je obnovit mladistvé vzorce genové exprese, zlepšit buněčnou odolnost a řešit základní patologii Alzheimerovy choroby.
Plán dalšího vývoje
S podporou preklinických dat od FDA se společnost YouthBio nyní zaměří na:
- CMC aktivity: Chemii, výrobu a kontrolu.
- Pilotní toxikologickou studii.
Tyto kroky jsou nezbytné před schůzkou pre-IND (před podáním žádosti o povolení klinického hodnocení), na které budou finalizovány plány pro studie potřebné k podání IND. Společnost si klade za cíl zahájit klinické zkoušky přibližně za tři roky.
Tento vývoj představuje významný krok směrem k zahájení studií na lidech pro terapii, která je popisována jako genová terapie první svého druhu, zaměřená na Alzheimerovu chorobu skrze mechanismus parciálního buněčného přeprogramování.