Nadpis: Publikovány výsledky studie EXCELLENT o kmenových buňkách ProtheraCytes pro těžké srdeční selhání
Společnost CellProthera oznámila, že výsledky její klinické studie fáze I/IIb s názvem EXCELLENT týkající se terapie ProtheraCytes® byly publikovány v recenzovaném časopise JACC: Heart Failure. Jedná se o první recenzované důkazy o bezpečnosti a proveditelnosti této terapie u pacientů s těžkým srdečním selháním, které následovalo po infarktu myokardu.
Randomizovaná, otevřená studie probíhala na 49 pacientech ve Francii a ve Spojeném království. Z nich 33 dostalo transendokardiální injekce autologních, expandovaných CD34+ buněk (ProtheraCytes) navíc ke standardní péči, zatímco 16 dostalo pouze standardní péči. Průměrná ejekční frakce levé komory (ukazatel funkce srdce) byla u všech pacientů na počátku studie přibližně 35 %. Ačkoli studie nebyla navržena primárně k hodnocení účinnosti, byly zaznamenány rané pozitivní trendy v markerech srdeční funkce.
Povzbudivé rané trendy
Podle společnosti u léčených pacientů byly po šesti měsících pozorovány následující výsledky ve srovnání s výchozím stavem:
- Průměrné 9% snížení indexu konečného systolického objemu levé komory.
- Přibližně 50% redukce silně poškozeného myokardu (srdeční svaloviny).
- Průměrný 70% pokles hladin NT-proBNP (biomarker srdečního selhání) po třech měsících.
Bezpečnost a proveditelnost
V průběhu studie nebyla hlášena žádná úmrtí ani nežádoucí reakce na lék. Během šesti měsíců byla hospitalizace kvůli srdečnímu selhání nutná pouze u jednoho (3 %) z léčených pacientů, zatímco v kontrolní skupině to byli tři pacienti (19 %), z nichž jeden později podstoupil transplantaci. V aktivní léčebné skupině se vyskytlo devět komplikací souvisejících s provedením zákroku, které se ovšem všechny rychle vyřešily.
Společnost CellProthera také zdůraznila robustnost své automatizované platformy pro expanzi buněk, která konzistentně produkovala terapii ProtheraCytes s více než 90% čistotou a téměř 98% životaschopností buněk. Buňky byly doručeny do katetrizačních laboratoří ve Francii a ve Spojeném království čerstvé, a to během několika hodin pro podání v tentýž den.
V návaznosti na tyto výsledky má společnost CellProthera v úmyslu zahájit větší a delší studie pro ověření těchto raných signálů účinnosti, vyhodnocení dlouhodobých výsledků a další zdokonalení bezpečnosti procedury.