Týdenní canvuparatide dosáhl primárního cíle ve fázi II studie Avail pro chronickou hypoparatyreózu
Společnost MBX Biosciences oznámila, že její experimentální lék canvuparatide podávaný jednou týdně splnil předem stanovený primární kombinovaný cíl ve studii fáze II s názvem Avail u pacientů s chronickou hypoparatyreózou.
Během 12týdenního randomizovaného období dosáhlo 63 % pacientů léčených canvuparatidem primárního cíle. Ten spočíval v udržení normální hladiny vápníku v séru a nezávislosti na konvenční terapii, aniž by byla nutná záchranná léčba. V prodloužené, otevřené fázi studie (open-label extension) bylo po šesti měsících 79 % pacientů zařazeno mezi respondéry. Všech 64 zařazených pacientů dokončilo 12týdenní zkušební fázi a 94 % z nich se rozhodlo pokračovat v prodloužené fázi.
Společnost dále uvedla příznivé signály u sekundárních a průzkumných měření, které zahrnovaly nárůst markerů kostního obratu a snížení vápníku v moči u pacientů s jeho zvýšenou hladinou na počátku studie. Farmakokinetická data byla v souladu s režimem podávání jednou týdně.
Zjištění ohledně bezpečnosti byla obecně mírná: nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí události související s léčbou ani přerušení léčby z tohoto důvodu. Většina nežádoucích událostí byla mírná až středně závažná. Reakce v místě vpichu se objevily u 19 % léčených pacientů ve srovnání s 13 % ve skupině s placebem.
Na základě těchto povzbudivých výsledků se společnost MBX připravuje na zahájení studie fáze III v roce 2026. Firma se domnívá, že získaná data pokládají základ pro to, aby se canvuparatide stal potenciálně nejlepším lékem ve své třídě pro léčbu hypoparatyreózy a zjednodušil léčebnou zátěž pro pacienty.