Genová terapie pro léčbu X-vázané retinitis pigmentosa
Společnost Beacon Therapeutics nedávno zveřejnila průběžné devítiměsíční výsledky ze své klinické studie fáze 2/3 s názvem DAWN a také 36měsíční data ze sledování ze studie fáze 2 SKYLINE. Obě studie hodnotí přípravek Laru-zova u pacientů s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP).
XLRP je vzácné, dědičné oční onemocnění, které postihuje především muže a způsobuje progresivní ztrátu zraku a následnou slepotu. V současné době pro něj neexistuje účinná léčba.
Ve studii DAWN bylo zařazeno 43 pacientů, z nichž 28 dostalo Laru-zova. Průběžné výsledky ukázaly zlepšení citlivosti sítnice, funkčního vidění a kvality života spojené se zrakem ve srovnání s výchozím stavem. Léčba byla dobře snášena a nebyly zaznamenány žádné toxické účinky, které by omezovaly dávkování.
Studie SKYLINE sledovala 16 pacientů po dobu 36 měsíců. Zlepšení citlivosti sítnice a zrakových funkcí, které bylo pozorováno po 12 měsících, se udrželo po celé tři roky. Během prodlouženého sledování nebyly zaznamenány žádné nové bezpečnostní problémy.
Tyto výsledky podporují potenciál přípravku Laru-zova jako jednorázové genové terapie pro pacienty s XLRP. Společnost Beacon Therapeutics plánuje pokračovat v rozvoji programu a jednat s regulačními úřady.