Společnost Alnylam Pharmaceuticals zveřejnila nové údaje ze studie fáze 3 HELIOS-B, která hodnotí účinnost léčiva vutrisiran u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM). Léčba vutrisiranem prokázala dlouhodobý přínos pro pacienty s tímto onemocněním, které způsobuje ukládání abnormálních bílkovin (amyloidu) v srdeční tkáni, což vede k jejímu ztuhnutí a následnému srdečnímu selhání.
Výsledky studie HELIOS-B
Studie, do níž bylo zapojeno více než 600 pacientů ve 20 zemích, ukázala, že léčba vutrisiranem významně snížila riziko úmrtí z jakékoliv příčiny a opakovaných hospitalizací v důsledku kardiovaskulárních příhod, a to po dobu mediánu 36 měsíců. Bylo dosaženo snížení úmrtnosti o 31 % během dvojitě zaslepené fáze a o 36 % až do 42. měsíce.
Kromě toho studie prokázala, že vutrisiran vedl ke zlepšení funkční kapacity a kvality života pacientů. Hodnocení probíhalo například pomocí testu 6minutové chůze a dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS). Tyto výsledky naznačují, že léčba nejen prodlužuje život, ale také zlepšuje jeho kvalitu.
Závěry z klinické studie HELIOS-B, která je vůbec první a největší studií RNAi terapeutika pro ATTR-CM, podporují názor, že vutrisiran by se mohl stát standardem péče. Společnost plánuje projednat výsledky s regulačními úřady po celém světě, aby podpořila širší přijetí této terapie pro léčbu ATTR-CM.
Bezpečnost léčiva
Důležitým aspektem je také bezpečnostní profil léčiva. Vutrisiran si během celého sledovaného období udržel přijatelný bezpečnostní profil, a nežádoucí účinky, včetně srdečních příhod, byly srovnatelné s těmi ve skupině s placebem. Společnost uvedla, že nežádoucí účinky byly v souladu s předchozími klinickými zjištěními. Důležité je také vědět, že vutrisiran snižuje hladinu vitaminu A v séru, proto je doporučeno pacientům doplňovat 2500 až 3000 IU vitaminu A denně.