Nové naděje pro neurodegenerativní onemocnění: FDA urychluje vývoj léčiv
Dvě americké biotechnologické společnosti, ProMIS Neurosciences a NKGen Biotech, nedávno oznámily významný pokrok ve vývoji nových terapií pro neurodegenerativní onemocnění. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) jim udělil status Fast Track a povolení pro Program rozšířeného přístupu, což by mohlo urychlit vývoj a dostupnost těchto slibných léčiv.
ProMIS Neurosciences získala status Fast Track pro svůj hlavní kandidát, PMN310, monoklonální protilátku vyvíjenou pro Alzheimerovu chorobu. PMN310 je navržena tak, aby selektivně cílila na rozpustné amyloid-beta oligomery, které jsou považovány za primární neurotoxiny přispívající k patologii Alzheimerovy choroby. Na rozdíl od stávajících léčeb, které se zaměřují na odstraňování amyloidních plaků, se PMN310 vyhýbá plakům úplně, což potenciálně minimalizuje riziko abnormalit souvisejících s amyloidem na zobrazování (ARIA), což je známá komplikace spojená s některými anti-amyloidními terapiemi.
Status Fast Track poskytuje společnosti ProMIS možnost užší interakce s regulačními orgány a potenciálně rychlejší lhůty pro přezkum. To navazuje na zahájení klinické studie fáze 1b PRECISE-AD, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a biomarkerovou odpověď u pacientů s raným stadiem Alzheimerovy choroby. ProMIS plánuje zveřejnit průběžné údaje o biomarkerech a bezpečnosti v polovině roku 2026 a konečné výsledky později téhož roku. Cílem je zjistit, zda mechanismus cílení PMN310 může přinést klinický přínos bez běžných nevýhod látek vázajících plaky.
Generální ředitel ProMIS, Neil Warma, vyjádřil přesvědčení, že PMN310 představuje novou generaci léčiv pro Alzheimerovu chorobu, která nabídne pacientům bezpečnější a účinnější léčbu. Selektivním cílením pouze na nejškodlivější, toxické formy amyloid-beta věří, že PMN310 má potenciál snížit závažné vedlejší účinky spojené se současnými léčebnými postupy, jako je otok mozku a krvácení známé jako ARIA, a zároveň přinést zlepšený terapeutický přínos pacientům.
NKGen Biotech zase získala od FDA povolení pro Program rozšířeného přístupu (EAP), který umožňuje použití jejich zkoumané terapie, troculeucelu, u pacientů s řadou neurodegenerativních onemocnění. Troculeucel je vylepšená terapie přirozenými zabíječskými (NK) buňkami vyvinutá z vlastních buněk pacienta a navržená k obnovení imunitní funkce narušené stárnutím a nemocí. Tato terapie již dříve prokázala klinickou aktivitu v raných fázích studií u Alzheimerovy choroby bez souvisejících nežádoucích účinků souvisejících s léčivem a letos na jaře získala vlastní status Fast Track.
Nové povolení EAP umožňuje společnosti NKGen nabízet troculeucel v rámci otevřeného, multicentrického protokolu pacientům s různými neurodegenerativními stavy, nejen s Alzheimerovou chorobou. Mezi ně patří Parkinsonova choroba, amyotrofická laterální skleróza, frontotemporální demence, progresivní supranukleární obrna, kortikobazální degenerace, multisystémová atrofie, demence s Lewyho tělísky a roztroušená skleróza. Společnost nyní může v rámci EAP zařadit až 20 pacientů, zatímco pokračuje v probíhající randomizované studii fáze 2a pro středně těžkou Alzheimerovu chorobu.
Generální ředitel NKGen, Paul Y. Song, poukázal na společný prvek autoimunitní neurozánětlivé reakce u všech těchto neurodegenerativních onemocnění, způsobené autoreaktivními T buňkami, často v reakci na ukládání proteinů, jako je amyloid, alfa-synuklein nebo tau. Věří, že existuje dostatečné vědecké a klinické odůvodnění pro nabídnutí této terapie pacientům s jinými neurodegenerativními onemocněními, pro které v současnosti neexistuje účinná léčba a jen malá naděje.