Inovativní terapie: Státy obcházejí FDA a tlačí na federální vládu
V posledních měsících došlo v některých amerických státech k významným legislativním změnám, které umožňují přístup k inovacím v medicíně, aniž by tyto terapie musely projít plným schvalovacím procesem Federálního úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Tyto kroky jsou vnímány jako pokusy o urychlení dostupnosti nových léčebných metod, zejména v oblasti regenerativní medicíny, a zároveň vytvářejí tlak na federální vládu, aby přehodnotila svůj přístup k regulaci.
Nové zákony na Floridě, v Utahu a Montaně
Nedávno vstoupil na Floridě v platnost nový zákon o kmenových buňkách. Ten umožňuje licencovaným lékařům podávat určité kmenové buněčné terapie, které ještě nebyly schváleny FDA, a to v konkrétních medicínských oblastech, jako je ortopedie, péče o rány a léčba bolesti. Zákon stanovuje přesné hranice pro to, kdo a za jakých okolností může tyto terapie poskytovat. Kmenové buňky musí pocházet z akreditovaných zařízení, je zakázáno používat buňky z potracených plodů nebo embryí a platí přísná pravidla pro informovaný souhlas a transparentnost reklamy. Tento krok vyvolal pozitivní reakce mezi společnostmi v oblasti kmenových buněk, například u firmy Celularity, která uzavřela partnerství s poskytovatelem klinik pro dlouhověkost Fountain Health.
Florida není jediným státem, který se vydal touto cestou. Již dříve schválil Utah legislativu umožňující poskytovatelům zdravotní péče podávat kmenové buněčné terapie získané z placentární tkáně bez schválení FDA. Montana zašla ještě dál a vytvořila licenční rámec pro centra experimentální léčby, což klinikám umožňuje nabízet a podávat léky a terapie, které prošly pouze první fází klinických studií. Tyto státy se snaží najít rovnováhu mezi inovací a novými regulačními a etickými zárukami.
Potřeba nové regulace
Bernard Siegel, výkonný ředitel neziskové organizace Regenerative Medicine Foundation a zakladatel Healthspan Action Coalition, dlouhodobě prosazuje změny v regulaci. Domnívá se, že tyto nové zákony sice představují pokrok, ale zároveň zdůrazňují potřebu celkových reforem regulačních systémů, aby držely krok se současnými technologiemi. Upozorňuje na to, že zatímco pro léčiva, biologické přípravky a zdravotnické prostředky existuje zavedená infrastruktura, buněčné terapie nic podobného neměly. To vedlo k obtížím při zavádění nových terapií kvůli náročným a nákladným klinickým studiím podléhajícím stejným pravidlům jako biologické přípravky.
Podle Siegela se situace na federální úrovni příliš nezměnila, přestože jsme svědky obrovského přílivu inovací, včetně rozvoje umělé inteligence a analýzy dat. Současné systémy nejsou schopny držet krok s tak rychlým vývojem.
„Laboratoře demokracie“
V této souvislosti hrají jednotlivé státy klíčovou roli. S odkazem na výrok soudce Nejvyššího soudu Louise Brandeise z roku 1932, který označil americké státy za „laboratoře demokracie“, Siegel tvrdí, že tyto nové zákony ve skutečnosti fungují jako právní experimenty. Tyto experimenty, byť s sebou nesou jistou míru nejistoty a potenciálních rizik pro pacienty i poskytovatele, jsou nezbytné pro rozvoj inovací. Siegel zdůrazňuje, že lékaři, kteří budou tyto zákony využívat, by měli pečlivě zvážit rizika lékařské nedbalosti, protože každý státní zákon se liší (například zákon na Floridě je považován za konzervativnější než ten v Utahu). Případné neúspěchy by mohly poškodit celé odvětví.
Nelze čekat desítky let
I přes rizika Bernard Siegel věří, že tyto zákony jsou nezbytné pro urychlení pokroku na národní úrovni. Předvídá „explozi“ nových zákonů a změn stávajících zákonů „práva na vyzkoušení“ (right-to-try laws) v nadcházejících letech. Domnívá se, že by se více států mohlo vydat cestou Montany, kde není nutné mít život ohrožující onemocnění, aby se pacient mohl podrobit terapii. Očekává, že stále více klinik bude nabízet buněčné a jiné inovativní terapie.
Konečným cílem těchto iniciativ je podle Siegela vyvinout tlak na federální vládu, aby se „vzchopila“ a našla způsob, jak postavit buněčné terapie na stejnou úroveň jako léčiva a biologické přípravky, s pochopením, že se jedná o odlišné druhy terapií, které vyžadují odlišné zákony. Nelze čekat 20 nebo 30 let a vynakládat miliardy dolarů na to, aby se terapie úspěšná u myší dostala k lidem.
Více informací o průlomovém zákoně v Montaně, který otevírá dveře experimentálním terapiím dlouhověkosti, je k dispozici na Longevity.Technology.