Nová cena Longitude Prize podpoří výzkum ALS pomocí umělé inteligence
Neurodegenerativní onemocnění představují narůstající globální problém, který souvisí se stárnutím populace a prodlužováním délky života. Mezi tato onemocnění patří například Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba a amyotrofická laterální skleróza (ALS). U ALS, která je nejčastější formou onemocnění motorických neuronů, je průběh rychlý a možnosti léčby omezené. Proto je naléhavě nutné přejít od paliativní péče k intervencím, které by modifikovaly průběh nemoci.
Longitude Prize na ALS: Výzva pro umělou inteligenci
Byla spuštěna nová globální výzva s rozpočtem 7,5 milionu liber, jejímž cílem je urychlit vývoj léčby ALS. Longitude Prize on ALS, kterou zahájila organizace Challenge Works a která je primárně financována britskou Motor Neurone Disease Association, ocení přístupy založené na umělé inteligenci (AI), které dokáží identifikovat a validovat nové terapeutické cíle pro ALS. Soutěž počítá s udělením dvaceti „Discovery Awards“ ve výši 100 000 liber v roce 2026 a závěrečnou cenou ve výši 1 milionu liber v roce 2031. Cílem je podpořit multidisciplinární úsilí v boji proti nemoci, která dosud odolávala terapeutickému pokroku.
Od dat pacientů k cestě objevu
ALS ovlivňuje nervové buňky, které kontrolují pohyb svalů, a postupně připravuje jedince o schopnost chůze, mluvy a nakonec i dýchání. Jde o nejběžnější formu onemocnění motorických neuronů, která tvoří přibližně 90 % případů. Délka života od diagnózy je obvykle jen dva až pět let a ačkoli existují léčby, které mohou mírně zpomalit progresi, neexistují žádné terapie, které by průběh onemocnění zastavily nebo zvrátily.
Navzdory četným klinickým studiím – často více než u jiných neurodegenerativních stavů – ALS nadále vzdoruje konvenčním metodám objevování léků. Důvody jsou mnohostranné: historicky úzká závislost na specifických genetických modelech, potíže s náborem a stratifikací pacientů a tendence k pozdní diagnóze, kdy již došlo k významné ztrátě neuronů.
Cena se snaží změnit tento trend využitím jednoho z nejmocnějších nástrojů v současné biomedicíně: dat. Zúčastněné týmy získají přístup k tomu, co je popsáno jako největší a nejkomplexnější soubor dat o ALS, jaký kdy byl shromážděn. Tato data pocházejí z iniciativ jako Answer ALS, Project MinE a ALS Therapy Development Institute, harmonizovaných a hostovaných na platformě DNANexus prostřednictvím AWS.
Tris Dyson, výkonný ředitel Challenge Works, kterému byla v roce 2023 diagnostikována ALS, poznamenal: „ALS je ohromně složitá, proto bylo tak obtížné vyvinout léčbu, která skutečně bojuje proti této hrozné nemoci. Neúnavné získávání finančních prostředků v poslední dekádě vytvořilo množství dat o ALS, které dříve neexistovalo, a jsme v přelomovém bodě. V posledním roce Tofersen, první lék, který ukázal skutečný příslib pro lidi s velmi vzácnou zděděnou formou MND… ukazuje, že nemoc již není černou skříňkou… Skutečnou revolucí je však rychlý pokrok AI. To znamená, že můžeme cestu proměnit v dálnici.“
Soutěžní model založený na spolupráci
Struktura Longitude Prize odráží rostoucí preference pro stupňovité, méně rizikové inovace v rané fázi biotechnologií – přístup, který je vhodný pro nemoci s nejistými mechanistickými základy. Po počátečních „Discovery Awards“ v roce 2026 budou vybrané týmy postupovat přes následná kola financování ve výši 200 000 a 500 000 liber, která vyvrcholí závěrečnou validační fází. Důležité je, že týmy musí prokázat nejen kompetence v oblasti AI, ale také translační potenciál – hypotézy in silico se musí správně projevit v biologickém důkazu.
Mezi podporovatele ceny patří řada výzkumných organizací a charitativních organizací z Velké Británie, USA a Austrálie, včetně Johns Hopkins‘ Packard Center, My Name’5 Doddie Foundation, FightMND a LifeArc. Záměrem je podpořit nové spolupráce napříč výpočetní biologií, výzkumem ALS a vývojem terapeutik – s daty pacientů a výsledky pacientů jako hlavními hnacími silami.
Pro novinářku a vědeckou komunikátorku Lucy Hawking, jejíž otec profesor Stephen Hawking žil s ALS více než pět desetiletí, je tato příležitost vědecká i osobní.
„Longitude Prize on ALS je důležitým krokem k prohloubení našeho porozumění onemocnění motorických neuronů a konkrétně ALS,“ vysvětlila. „Doufám, že Longitude Prize podpoří využívání AI výzkumníky a vědci k získání nových poznatků o tomto devastujícím stavu a pokročí v hledání léčby a léku… Můj otec žil s MND více než 50 let, nejdéle známý přeživší s tímto stavem a jeho velkým přáním bylo, aby jednoho dne byl nalezen lék.“
Sdílení dat jako společenská smlouva
Tato iniciativa je rovněž pozoruhodná úrovní veřejné podpory, kterou získala. Podle nedávného průzkumu provedeného ve Velké Británii, USA a Austrálii by 74 % respondentů rádo sdílelo biologické údaje, pokud by to mohlo pomoci výzkumu léčby. Přesto jen 9 % věří, že MND je v současné době prioritou pro jejich vládu – diskrepance, kterou podporovatelé ceny zjevně doufají vyřešit tím, že nemoc přejmenují nikoli na okrajovou poruchu, ale na součást širší neurodegenerativní výzvy, které se stárnoucí společnosti nyní musí postavit.
Tanya Curry, výkonná ředitelka MND Association, označila cenu za zlomový bod. „Posilováním některých z nejchytřejších mozků napříč vědou a technologií, aby se spojily, zahájí Longitude Prize on ALS transformační změnu pro lidi žijící s onemocněním motorických neuronů,“ uvedla. „Investujeme jako hlavní finančník, protože umožnění takových spoluprací, stejně jako úroveň bezprecedentních dat, která se snažíme odemknout, znamená začátek významného milníku pro objevování léků, MND Association a širší komunitu MND v tom, jak rozumíme a následně řešíme nemoc.“
Model s širším významem
Pokud bude úspěšná, může Longitude Prize on ALS fungovat jako prototyp pro podobné snahy u dalších onemocnění spojených s věkem, kde jsou data hojná, ale poznatky zůstávají nepolapitelné. Jelikož se věda o dlouhověkosti stále více obrací k preciznosti, prevenci a inovacím platforem, vyhlídka, že AI nejen urychlí objevy, ale zcela přetvoří jejich architekturu, je něco, co si zaslouží velkou pozornost.