Nová terapie glaukomu: Snížení nitroočního tlaku genovou editací
Glaukom, známý také jako zelený zákal, je celosvětově hlavní příčinou nevratné ztráty zraku. Projevuje se zvýšeným nitroočním tlakem (IOP) a ztrátou gangliových buněk sítnice (RGC). Progresivní slepota u glaukomu vzniká v důsledku poškození sítnice tlakem, přičemž bezprostřední příčinou je přítomnost příliš velkého množství komorové vody v oku. I když existují lékařské a chirurgické terapie glaukomu, jejichž cílem je snížit produkci komorové vody nebo zlepšit její odtok, tyto léčby jsou pro efektivní zvládání nemoci často nedostatečné. Podobně jako u vysokého krevního tlaku existuje řada způsobů, jak ovlivnit relevantní mechanismy ke kontrole tlaku, aniž by se řešila skutečná kořenová příčina – poškození a dysfunkce související se stárnutím.
Zacílená terapie pomocí genové editace
V nedávné studii se výzkumníci zaměřili na inhibici exprese proteinů, které jsou klíčové pro produkci komorové vody, což vedlo ke snížení tlaku v oku. Vyvinuli zacílenou terapii glaukomu tím, že „vypli“ dva geny spojené s produkcí komorové vody (aquaporin 1, AQP1, a karboanhydrázu typu 2, CA2) pomocí systémů pro editaci RNA na bázi Cas13.
Výsledky studie na myších modelech
Studie prokázala, že potlačení genů AQP1 a CA2 významně snižuje nitrooční tlak u myší divokého typu a u myšího modelu glaukomu vyvolaného kortikosteroidy. Snížený nitrooční tlak byl důsledkem snížení produkce komorové vody, aniž by byla ovlivněna její odtoková kapacita. Tato léčba také významně podpořila přežití gangliových buněk sítnice ve srovnání s neléčenými kontrolními skupinami.
Z těchto výsledků vyplývá, že editace genů na bázi CRISPR-Cas by mohla představovat účinnou léčbu ke snížení nitroočního tlaku u glaukomové optické neuropatie.