Studie zjistila, že lék zaměřený na záněty má potenciál pro Parkinsonovu chorobu

Nový lék firmy ZyVersa míří na kořeny Parkinsonovy nemoci: Zasahuje zánět i poruchy bílkovin

Nová vědecká studie publikovaná v odborném časopise npj Parkinson’s Disease přináší nadějné výsledky: experimentální lék IC 100 od společnosti ZyVersa Therapeutics prokázal schopnost zasahovat do klíčových patologických procesů spojených s Parkinsonovou chorobou. Studie ukazuje, že lék dokáže účinně potlačit zánětlivé reakce v mozku a narušit vznik a šíření tzv. špatně poskládaných bílkovin – dvou zásadních mechanismů, které vedou k postupnému úbytku nervových buněk.

Zánět jako tichý motor neurodegenerace

Parkinsonova nemoc je známá především třesem, zpomaleným pohybem a svalovou ztuhlostí. Co však stojí za těmito příznaky, je často méně známé – a přitom zásadní. Vědci se dnes shodují, že dlouhodobý zánět v mozku a hromadění „chybně složeného“ proteinu alfa-synukleinu jsou ústředními prvky celé nemoci.

IC 100 je experimentální lidská monoklonální protilátka třídy IgG4, která cílí na specifický protein ASC. Ten hraje důležitou roli v tzv. inflamazomech – buněčných strukturách, které se aktivují při vnitřním nebo vnějším stresu a spouštějí silné zánětlivé reakce. ASC při aktivaci tvoří vláknité struktury zvané ASC specky, které spouštějí produkci zánětlivých molekul a vedou ke smrti okolních buněk. Tento proces, pokud není regulován, může způsobit značné škody v mozkové tkáni.

Zlý kruh: Zánět a hromadění bílkovin

V mozcích pacientů s Parkinsonovou nemocí se ukazuje, že ASC specky a agregáty alfa-synukleinu se často vyskytují pohromadě – zejména v oblasti středního mozku a v tzv. dopaminergních neuronech, které jsou klíčové pro kontrolu pohybu. Vzniká tak začarovaný kruh: ASC specky podporují tvorbu bílkovinných agregátů, které následně udržují inflamazom aktivní, a tím stále zhoršují zánět i degeneraci.

Právě zde přichází ke slovu IC 100. Studie ukázala, že tento lék dokáže zablokovat aktivaci zánětlivé reakce a následné poškození buněk, pokud jsou vystaveny ASC speckům získaným z mozků pacientů s Parkinsonovou nemocí. Jinými slovy – přerušuje škodlivý řetězec událostí, který vede k degeneraci mozku.

Pokusy na myších: Lepší pohyb i ochrana mozkových buněk

Ve studiích na geneticky upravených myších, které vytvářejí lidskou verzi alfa-synukleinu, vedla léčba IC 100 k viditelnému zlepšení motorických funkcí. Zároveň došlo ke snížení zánětlivých markerů, jako je aktivita mikroglie a astrocytů (podpůrných mozkových buněk), a k zachování neuronů v oblasti substantia nigra – části mozku, která je Parkinsonovou nemocí nejvíce postižena.

Důležité také je, že se léčivá látka prokazatelně dostává přes hematoencefalickou bariéru (ochrannou bariéru mezi krví a mozkem) a byla nalezena v mozkomíšním moku – což potvrzuje její schopnost působit přímo v centrálním nervovém systému.

Širší potenciál: Parkinson, Alzheimer i demence s Lewyho tělísky

Výzkum prováděl tým z Miller School of Medicine na univerzitě v Miami a podpořila jej Nadace Michaela J. Foxe. Podle vedoucího výzkumu profesora Roberta Keana má IC 100 potenciál i mimo Parkinsonovu nemoc – například u Alzheimerovy choroby nebo demence s Lewyho tělísky. Právě unikátní schopnost léku ovlivnit jak zánětlé procesy, tak i špatně složené bílkoviny, z něj činí mimořádně zajímavého kandidáta na budoucí léčbu neurodegenerativních onemocnění.

Nadějný směr – ale na začátku cesty

Zatím jde o předklinický výzkum, tedy laboratorní a zvířecí studie. Klinické testy na lidech zatím zahájeny nebyly. Společnost ZyVersa ale oznámila, že letos plánuje spustit tzv. „proof-of-concept“ studie – tedy testování, které má ověřit, zda lék opravdu funguje tak, jak výzkumy naznačují.

„Jde o první data, která spojují ASC specky, aktivaci inflamazomu NLRP1 a hromadění alfa-synukleinu v neuronech pacientů s Parkinsonem,“ uvedl Stephen C. Glover, výkonný ředitel ZyVersa. „IC 100 dokázal zablokovat tuto cestu a snížit zánět i poškození neuronů. Věříme, že se může stát léčbou, která skutečně změní průběh nemoci.“

Co dál?

Parkinsonova nemoc je stále neléčitelná a současné terapie zvládají pouze tlumit její příznaky. Možnosti, jak zastavit její progresi, jsou jednou z největších výzev moderní medicíny. Lék IC 100 přináší nový přístup: místo abychom jen tlumili projevy nemoci, zasahujeme její biologické jádro – chronický zánět a poruchu v ukládání bílkovin.

Pokud budou další výzkumy stejně slibné, může se jednat o zásadní posun v přístupu k neurodegenerativním onemocněním.

Zdroje: